18 év után először hagyott jóvá egy, az Alzheimer-kór előrehaladását lassító gyógyszert az amerikai élelmiszer- és gyógyszerfelügyelet (FDA). A hír elsőre nyilván reményeket ébreszt a demens betegekben és a hozzátartozóikban, ám nagy valószínűséggel nem ez fogja elhozni az áttörést a betegség kezelésében. A Biogen gyógyszergyártó cég által kifejlesztett és a jövőben Aduhelm néven forgalmazott terápia már a kísérleti fázisokban komoly vitákat váltott ki a tudóstársadalomban, és sokak szerint most sem teljesen bizonyított a hatékonysága.
Mivel az Alzheimer-kór a tudomány jelenlegi állása szerint gyógyíthatatlan betegség, mert senki nem tudja pontosan, mi okozza azt, az Aduhelm is csak a folyamat lassításában játszhat szerepet, az azonban még kérdéses, hogy milyen hatásfokon.
Visszafordítani nem tudja a betegséget
Becslések szerint megközelítőleg 30 millió ember küzd az Alzheimer-kórral, és a számuk 2050-re várhatóan megduplázódik. A betegek állapota lassan romlik, 15-20 évig is eltarthat a teljes leépülés. A betegek eleinte jellemzően csak rövid távon kezdenek el a hozzátartozók számára is feltűnően gyorsan felejteni, majd egy hosszas folyamat végén már a rokonaikra sem emlékeznek, zavarttá válnak, összefüggéstelenül beszélnek, nem képesek ellátni önmagukat.
Ebből fakadóan számtalan kutatás zajlik párhuzamosan az Alzheimer-kórral kapcsolatban, de amíg a tudósok sem értik igazán, hogy valójában mi okozza, gyógyítani sem lehet. Az elmúlt évtizedekben a kifejlesztett gyógyszerek közül száznál is több vallott kudarcot a teszteken, és a jelenleg rendelkezésre álló pirulák is csak lassítani tudják valamelyest a mentális leépülést. Ezekhez a szerekhez csatlakozik most az Aduhelm is.
A Biogen fejlesztése kifejezetten az enyhe, kezdődő tünetekkel küzdő Alzheimer-kóros embereknek való, akiknek az agyában még csak elkezdődött az úgynevezett béta-amiloid fehérjék lerakódása. Ezt tulajdonítják ugyanis a betegség mozgatórugójának. A kísérletek során megállapították, hogy ha ezeket a plakkokba rendeződött fehérjéket sikerül felszabadítani, azzal ki lehet tolni a kór lefolyását is.
Az Aduhelm más gyógyszerekkel ellentétben nem tabletta formájában lesz kapható, hanem havonta ismétlődően infúzióként kell bejuttatni a betegek szervezetébe. Ezután folyamatos MRI-kontrollra van szükségük, mert mellékhatásként minimális bevérzés keletkezhet az agyban, ami egyszer sem okozott halálesetet a klinikai tesztek során.
Hullámvasút a jóváhagyásig
Az új gyógyszerrel kapcsolatban azért is különösen nagy sokakban az ellenérzés és a szkepszis, mert finoman szólva sem szokványosan alakultak a cég kutatásai. Bár néhány évvel ezelőtt befejezték a teszteket a rossz eredményekre hivatkozva, később korrigálták azokat.
Az elsődleges vizsgálatok 2015-ben még azt mutatták, hogy jelentős mértékben csökkenti a plakkok arányát az agyban a gyógyszer, és ezáltal a kognitív hanyatlás is lelassult a betegeknél. A fejlesztésre az ezt követő öt évben a Biogen több mint egymilliárd dollárt fordított. Tudták, hogy ha bejönnek a számításaik, sokszorosan megtérül majd ez az összeg.
A placebokontrollal végzett kutatás során egyértelmű jelei mutatkoztak, hogy a gyógyszer hatásos, de azért, mert ebben a kísérletben hosszabb ideig és nagyobb dózist kaptak belőle a betegek.
Az FDA el is fogadta a kérelmet, de egy évvel később, 2020 novemberében tizenegy külső szakértőből tíz az Aduhelm elutasítására szavazott. Innen tényleg úgy tűnt, hogy nincs visszaút a gyógyszergyár számára, de tartogatott még egy meglepetést a történet. 2021 januárjában az FDA vezetői úgy határoztak, hogy három hónappal meghosszabbítják a felülvizsgálati időszakot annak érdekében, hogy tanulmányozhassák a Biogen által időközben megküldött új adatokat.
2021. június 7. volt a határidő az FDA számára, és kisebb csodaként hatott, hogy az előzményeket ismerve végül mégis jóváhagyták a terápiát.
A semminél mindenképp jobb
Nem lehet elégszer hangsúlyozni, hogy egyelőre az orvosok sem jöttek rá, mi okozza pontosan az Alzheimer-kór kialakulását, így azt gyógyítani sem lehet, csak a lefolyását lassítani, azt is korlátozottan. Az agyban plakkokba rendeződő béta-amiloidok felszabadítása pedig nem egyenlő a tünetek gyakoriságának csökkentésével, mert csak ebben a században több, erre fókuszáló gyógyszerrel is próbálkoztak, de egyik sem gyakorolt érdemi hatást a betegek állapotára.
A Biogen fejlesztése is csak akkor lehet hatékony, ha a betegség nagyon korai fázisában, vagy akár még a tünetek megjelenése előtt elkezdik alkalmazni. Az utóbbira tulajdonképpen a nullával egyenlő az esély, mert senki nem megy azelőtt orvoshoz ilyen bonyolult és időigényes kivizsgálásra, hogy komolyabb baja lenne.
Az FDA-t sok kritika éri ezekben a napokban, amiért átengedte a terápiát a szűrőn. A legtöbben azzal érvelnek, hogy ilyen minimális bizonyíték alapján a jövőben is jóváhagyhatnak majd olyan gyógyszereket, amikről nem egyértelmű, hogy az előnyeik felülmúlják a kockázatokat. A kísérletek szerint az Aduhelm 28 százalékkal lassíthatja az Alzheimer-kór lefolyását azokhoz viszonyítva, akik nem szedik a gyógyszert. Ez egy 18 hónapos időszakban négy hónap előnyt jelenthet.
Ráadásul nem is olcsó a terápia, a cég páciensenként évi 56 ezer dollárt, átszámítva körülbelül 16 millió forintot kér el érte, ami havonta több mint egymillió forintos kiadás. Ezt nem engedheti meg magának bárki, mégis óriási keresletre számítanak már a következő hónapokban. Persze bekerülhet a társadalombiztosítási rendszerbe is, de az aligha fogja fedezni az összes költséget.
Az Aduhelm hatékonyságát ugyan kételyek övezik, de a betegeknek és a hozzátartozóiknak mégis reményt adhat az elkövetkező évekre. Ha csak néhány hónappal sikerül kitolni azt az állapotot, amíg valaki még megismeri a férjét, a gyermekeit, már megérte.
Jelenleg 70 olyan gyógyszer áll fejlesztés alatt, ami az Alzheimer-kór lassítását célozza, de a múltból kiindulva csodákra nem lehet számítani. Legalábbis addig, amíg ki nem derül, mitől alakul ki a betegség.
