A több ezernyi örökletes betegség jó részét génterápiával elméletileg meg lehetne gyógyítani#<#, a gond csupán az, hogy egyelőre nem létezik olyan jellegű génsebészeti beavatkozás, amelyet az egészségügyi hatóságok engedélyeztek volna. Mivel ezek a kezelések sokszor megjósolhatatlan következményekkel járhatnak, a génterápiás eljárások ugyanolyan alapos vizsgálatot igényelnek, mint a hagyományos hatóanyagok. Ennek is betudható, hogy most éppen a legígéretesebb génterápiás eljárásról bizonyosodott be, hogy rákot okozhat. Az úgynevezett örökletes immunhiányos betegségben (SCID) szenvedők egyetlen gén hibája miatt gyakorlatilag immunrendszer nélkül jönnek világra; az ilyen csecsemőket csak steril, csíramentes környezetben, a külvilágtól elzárva lehet fölnevelni, és a betegeknek egész életüket egy fóliasátorban kell leélniük. A SCID kezelésében áttörést hozott, amikor 2000-ben a párizsi Necker kórház kutatócsoportjának sikerült lombikban tartott sejtekben jóra kicserélniük a hibás gént; ilyen javított sejtekből azóta tizenöt gyermek kapott. Ők ma mind egészségesek – egy kivételével, akinek szervezetében a beavatkozás leukémiát okozott. A génterápia során a kutatók a jó gént egy ártalmatlan vírusra ragasztják, amely aztán saját fertőző képességét kihasználva beviszi azt a sejtmagba. A gond csupán az, hogy ezzel az eszközzel lehetetlen célozni, így a küldemény az óriási emberi genom bármely pontjára megérkezhet – erre egyébként leírásukban az orvosok is felhívták a figyelmet. Mint kiderült, a hároméves kislány csontvelői sejtjeibe juttatott “molekuláris csomag” véletlenül éppen egy onkogén – túlzott sejtszaporodást okozó gén – mellé került, amely így “bekapcsolódott”, és a fehérvérsejtek elszaporodását okozta. Ez a baleset majdnem a beteg életébe került – őt azóta kemoterápiával kezelik. Az eset miatt Franciaországban leállították a SCID gyógyítására irányuló humán klinikai próbákat, ám ugyanezen a protokollon alapulva Nagy-Britanniában is folynak kísérletek. Itt a brit Gene Therapy Advisory Committee (GTAC) orvosainak döntése nyomán folytatják a már négy gyermeken elkezdett humán klinikai tesztelést, természetesen tájékoztatva a szülőket a leukémia kockázatáról – amely a GTAC szerint egyébként egy a millióhoz.
- 05:40 Sci-fibe illő robotjárművet mutatott be a DARPA
- 05:06 27 méter magas az ország legnagyobb tulipánfája
- 03:46 Balogh Botondot 14 perc után kiszórta a játékvezető, de így is bajnok lett
- 00:00 Igaz - hamis?
- 23:36 Lando Norris pályafutása első futamgyőzelmét szerezte Miamiban
- 22:33 Meghalt az argentin futball legendás edzője, Luis César Menotti
- 21:57 A nap legfontosabb hírei – 2024. május 5.
- 21:38 A Fradi rekorddöntéssel ünnepelte meg az anyák napját
- 21:00 Schäfer András gólpasszal ünnepelte 50. meccsét az Union Berlinben
- 20:56 Orbán: Ha nagyok a bűneim, vágok orgonát a kertből
- 20:53 Csodás volt a hajnali égbolt a Salgói várnál
- 20:24 Életveszélyesen megsérült két gyerek Ceglédnél egy autóbalesetben
- 20:05 Hétfő hajnalban újra látható lesz a sarki fény Magyarországról
- 19:57 „Astérix univerzuma képes harmonikusan fejlődni, de az is lehet, hogy pofára fog esni”
- 19:55 Bajnokként jut vissza az élvonalba a Nyíregyháza Spartacus
- 18:21 Esélyt sem adtak a dánok, hogy a Fradi kézisei négyes döntőbe jussanak a BL-ben
- 12:45 Brutális támadások Németország-szerte politikusok ellen
- 17:32 Több százan tüntettek Anna Netrebko németországi koncertje ellen
- 16:52 Miért van ennyi medvetámadás Szlovákiában?
- 23:36 Lando Norris pályafutása első futamgyőzelmét szerezte Miamiban
- 21:57 A nap legfontosabb hírei – 2024. május 5.
- 13:39 Az ország egy részére riasztást adtak ki, zivatarok várhatók délután
- 16:04 A dekadens nyugatiakat is védené a Putyin katonáit támadó orosz neonáci parancsnok
- 17:49 „Olyan, mint a szex, görcsösen nem lehet csinálni, csak lazán, jókedvűen” – súlyos vereséget szenvedett a Fradi női pólócsapata
- 12:59 Most éppen eperdzsemen megy a harc Meghan Markle és a királyi család között
Nézd meg a legfrissebb cikkeinket a címlapon!