Tudomány

Nem várt mutációkat eredményezhet a népszerű génszerkesztési technika

genom-1 (Array)
genom-1 (Array)
Eddig ismeretlen mellékhatásokkal járhat az egyre meghatározóbb génszerkesztési technika, a CRISPR/Cas-9 használata. Egy új tanulmány szerint a módszer alkalmazásával nem várt mutációk jelenhetnek meg.

A CRISPR-et sokan az utóbbi idők legnagyobb génmódosítási előrelépésének tekintik. A módszerrel elképesztően pontosan és gyorsan lehet azonosítani és szerkeszteni az átszabni kívánt genomi régiót. A technikában hatalmas lehetőségek vannak, számtalan területen kísérleteznek már vele – Kínában például már embereken is kipróbálták a CRISPR-rel módosított géneket.

Mikor a tudósok korábban vizsgálták a CRISPR használatával jelentkező mellékhatásokat, nem elemezték az egész genomot. A szakértők olyan számítógépes modellekkel dolgoztak, melyek meghatározták, hogy hol fordulhatnak elő mutációk. Így a kísérletek során csak a szimuláció által kimutatott területeket ellenőrizték.

A korábbi elemzések vagy nem fedtek fel nem kívánt genetikai változásokat, vagy elhanyagolhatónak mutatták azokat. A CRISPR többek közt ezért is válhatott népszerűvé.

A Columbia Egyetem Egészségügyi Központjának kutatói azonban fel akarták térképezni az eljárás egész genomra gyakorolt hatását. A csapat két, CRISPR-rel módosított egeret vizsgált meg. Miután egész genomjukat szekvenálták, adataikat összehasonlították a kontrollcsoport eredményeivel.

Bár a technikával sikerült kezelni az egerek vakságát, a módszer a genom más régióit is átalakította.

A szakértők nagyjából 1 500 kisebb nukleotid-mutációt, és megközelítőleg 100 jelentősebb kromoszómavesztést illetve DNS-meghosszabbodást azonosítottak. A vizsgálat ugyan nem mutatott ki érzékelhető mellékhatást az egereknél, ettől függetlenül a felfedezés aggodalomra adhat okot.

Mivel a kísérletben igen kis mintával dolgoztak, nem szabad messzemenő következtetéseket levonni. További kutatásokra lesz szükség annak felmérésére, hogy a nem várt mutációk milyen gyakran és mekkora mértékben fordulnak elő egyéb CRISPR-rel elvégzett szerkesztéseknél.

Vinit Mahajan, a tanulmány vezető szerzője szerint eredményeik ellenére nem szabad abbahagyni a módszer alkalmazását. A CRISPR még mindig lázban tartja a tudományos világot.

Orvosok vagyunk, és tudjuk, hogy minden új terápiának van valamennyi lehetséges mellékhatása – de tisztában kell lennünk vele, hogy mik azok

– tette hozzá a szakértő.

(IFL Science)

Ajánlott videó

Olvasói sztorik