Sokan röhögtek az ice bucket challenge-en, de a segítségével kifejlesztettek egy gyógyszert

Az ice bucket challenge, azaz jegesvödör-kihívás 2014-ben indult az Egyesült Államokból, rövid idő alatt pedig a világ távoli tájaira is eljutott. A kihívás lényege, hogy a résztvevőre egy vödör hideg vizet öntenek, a videót pedig feltöltik valamelyik közösségi oldalra. A trend Magyarországot sem kerülte el, többek között Vajna Tímea is csatlakozott az őrülethez.

A nyolc évvel ezelőtti kihívásra valószínűleg sokan emlékeznek, az ugyanakkor kevesekben maradt meg, hogy a trend célja eredetileg az adománygyűjtés volt. Az ice bucket challenge-et azért indították el, hogy segítsék az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) elleni küzdelmet, és most úgy tűnik, hogy végül sikerült elérni a célt.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) ugyanis a közelmúltban engedélyezte azt az ALS elleni gyógyszert, amelyet részben a kihívásnak köszönhetően tudtak kifejleszteni – írja az IFLScience. A Relyvrio használatát múlt héten fogadták el, a hatékonyságával kapcsolatban azonban vannak még kétségek.

Az amiotrófiás laterálszklerózis, azaz Lou Gehrig-betegség a központi idegrendszer mozgató idegsejtjeinek pusztulásával jár, és bénulást, illetve halált okozhat.

Az ALS Szövetség szerint a 2014-es kihívásnak köszönhetően 2,2 millió dollárt sikerült összegyűjteni, ami hozzájárult a készítmény fejlesztéséhez és teszteléséhez.

A szövetség 2016-ban 750 ezer dollárt adományozott egy klinikai kísérletre, majd további 1,46 milliót a II. fázis finanszírozására. A szervezet szerint az FDA döntése komoly előrelépés a betegséggel szembeni küzdelemben, de érdemes hozzátenni, hogy még mindig van bizonytalanság a gyógyszerrel kapcsolatban.

A Relyvrio jóváhagyása egy kis mintájú, II. fázisú klinikai vizsgálat, illetve egy egyelőre nem kiértékelt, nagyobb III. fázisú kutatás adatain alapul. Az FDA eredetileg azt állította, hogy nem elegendőek az információk az engedélyezéshez, később azonban a kezelés iránti igény, valamint az ALS súlyos és halálos természete miatt a jóváhagyás mellett döntöttek. Azt sem árt kiemelni, hogy a készítmény ára is igen magas lehet. Az Amylyx Pharmaceuticals vállalat például 158 ezer dollárért biztosíthat egy egyéves kezeléshez elegendő gyógyszert – igaz, a cég szerint támogatás is elérhető lesz a Relyvrióra.

Összességében a gyógyszer elfogadása komoly eredménynek tekinthető az ALS-es betegek számára. Az Egyesült Államokban jelenleg mintegy 20 ezer ember él a betegséggel.