Siketen született, és 11 évig úgy is élt egy amerikai kisfiú, mígnem génterápiában részesült az Eli Lilly gyógyszeripari cég klinikai vizsgálata során. Aissam Dam azóta hall, és elmondása szerint nincs olyan hang, amit ne találna csodálatosnak – írja a Futurism.
Az úttörő jellegű kísérlet szerint a genetikailag örökölt siketséget egy gén mutációja okozza. Ez a gén az OTOF, a szóban forgó mutációt pedig a DFNB9 kóddal jelölik. Az örökletes betegség miatt a mutáció nem képes az otoferlin nevű fehérje termelésére, amelynek alapvető feladata az lenne, hogy a fülből segítsen továbbítani a hangot az agy felé. Ennek hiánya, vagyis a genetikailag örökölt siketség mintegy 200 ezer embert érint világszerte.
A Philadelphiai Gyermekkórház kutatói a kezelés során az otoferlin gének funkcionális másolatait hordozó jóindulatú vírust tartalmazó folyadékot fecskendeztek Dam egyik fülébe.
A kezelési módszert nemcsak itt tesztelték, hanem Kínában is. 2022 decemberében a sanghaji Fudan Egyetemen ugyanezt a terápiát alkalmazták 6 gyermeknél, akiket 26 héten át megfigyeltek. Az eredmények szerint a hat gyermekből öt hallása helyreállt, akik már beszélgetésre is képesek, teszi hozzá az ABC News.
Zheng-Yi Chen, a Harvard Egyetem fej-nyak sebésze szerint minél előbb érdemes lehet a genetikailag örökölt siketséggel születetteknél elvégezni ezt a kezelést, ugyanis fontos, hogy életük első három évében képesek legyenek kommunikálni a külvilággal, ez ugyanis nagyban befolyásolja az agy fejlődését. A következő lépés az lesz, hogy még több alanyt vonjanak be a klinikai vizsgálatokba, és még hosszabb ideig kövessék nyomon állapotuk alakulását.
