Az úgynevezett köldökvérbankban újszülöttek őssejtjeit tartják majd lefagyasztva azzal a céllal, hogy évtizedek múltán, amikor a csecsemők fölnőnek, esetlegesen megbetegedett szerveiket ebből a tartalékból pótolják. A program része annak a kutatássorozatnak, amely a Széchenyi-terv Nemzeti Kutatási és Fejlesztési Programjában 230 millió forint támogatást nyert el. A több magyarországi orvosi egyetem, kórházi osztály és kutatóhely, valamint a születőben lévő magyar biotechnológiai ipar együttműködésével alakított pályázó konzorcium emellett 200 millió forintos önrésszel járul hozzá a fejlesztésekhez.
KLINIKAI CÉL. “Ebben a projektben arra vállalkozunk, hogy a sejt-, a szövet- és a szervátültetésekhez szükséges infrastrukturális hátteret megteremtsük, az ehhez kapcsolódó génterápiás módszereket bevezessük, és az őssejtek kutatását folytassuk. Hosszabb távú célunk a klinikai alkalmazás” – foglalja össze az elkövetkező évek terveit Sarkadi Balázs, az Országos Haematológiai és Immunológiai Intézet (OHII) osztályvezető főorvosa, a konzorcium vezetője.
Az őssejtek olyan, még nem specializálódott sejtek, amelyek elméletileg – és egyre inkább a gyakorlatban is – bármilyen sejttípussá – vér-, vese-, izom- vagy akár agysejtté is – fejlődhetnek. E sejtek így tökéletesen alkalmasak a beteg szervek, szövetek pótlására, különösen akkor, ha ugyanabba a szervezetbe ültetik őket vissza – akár évek elteltével is -, amelyekből származnak. A program, amelynek keretében hosszú időre tartósítanák a későbbi orvosi beavatkozások értékes alapanyagát, nem érinti az embrionális őssejteket, azt a sejtcsoportot, amellyel a világ számos országában komoly etikai aggályok merültek fel. A konzorcium tagjai kizárólag felnőtt testi őssejtekkel dolgoznak. Az embrionális őssejteket ugyanis a megtermékenyítés utáni első pár napban az osztódó petesejtből nyerik – azaz, őssejtjeit tekintve érdekes módon már az újszülött is felnőttnek számít.
A felnőtt őssejtek kinyerésére a legjobb forrás az újszülött köldökzsinórjában található vér. Ebben rengeteg a használható őssejt, amelyek ráadásul éretlenek, szemben a többé-kevésbé már specializálódott testi vérképző őssejtekkel (például a csontvelő őssejtjeivel). A vérbankban tárolva a köldökvérsejteket nemcsak az eredeti donor gyógyítására lehet használni, hanem megfelelően osztályozva olyan betegek szervpótlására is, akiknek saját tartalék sejtjeik nincsenek, ám sejttani jellemzőik hasonlóak a bankban őrzött vérsejt sajátságaihoz. Így mérsékelhető a kilökődés veszélye.
Létezik azonban egy másik típusú “vérbank” is: egy virtuális trezor, amelyben az egész világot felölelő hálózat részeként a szövet- és szervátültetésekhez szükséges adatokat gyűjtik majd össze.
Génterápiás lehetőségekCsontvelőből nyert vérképző őssejtek génterápiás felhasználására Magyarországon elsőként az OHII-ben indult kísérleti program. Az eljárással egyebek közt a gyerekekre sokszor végzetessé váló veleszületett immunhiányos állapotot (krónikus granulómás betegséget) kívánják gyógyítani Német Katalin most induló modellkísérletei alapján. Ezt a betegséget egyetlen hibás gén okozza, mivel a beteg szervezetében nem termelődik egy, az immunválaszban nélkülözhetetlen fehérje. Ha a működésképtelen gén helyettesítésére egy jól működő gént sikerül a sejtmagban található DNS molekulába beépíteni, a beteg meggyógyul. Az eljáráshoz szükséges vérképző őssejteket vérvétellel, elválasztással és tisztítással nyerik. Az őssejt módosítására, azaz a génbevitelre egy vírusból előállított, veszélytelen átvivő egységet, úgynevezett vektort használnak, amellyel mintegy belopják a sejtmagba az egészséges géneket. Az így módosított őssejteket egyszerűen infúzióval juttatják vissza a páciens szervezetébe. A sikeres beépülés jele, amikor az addig hiányzó fehérje termelődni kezd. Ha az eredetileg hibás sejtek 10 százaléka jól működik, azzal már elegendő fehérje keletkezik ahhoz, hogy a kórokozókkal szembeni, addig hiányzó immunválasz létrejöjjön. Az eljárás tulajdonképpen univerzális, más-más gén bevitelével sokféle betegség gyógyítására alkalmazható, és lehetőség van arra is, hogy a gyógyító génnel együtt egy védő- vagy segédgént is bejuttassanak a sejtmagba, ami a módszer hatékonyságát növeli.
ENGEDÉLYEZÉS ALATT. A tervbe vett első magyar köldökvérbank a Krio Intézetben működik majd. Itt jelenleg női és hímivarsejtek terápiás célú fagyasztásával és tárolásával foglalkoznak. Balogh István intézetvezetőtől megtudtuk: ugyan a köldökvért mínusz 197 Celsius fokon, folyékony nitrogén gőzében tárolják majd, ám a fagyasztási eljárás más technológiát igényel. “Az intézet a mai kapacitás mintegy 20 százalékos növelésével alkalmas a feladat technikai megvalósítására” – mondja Balogh doktor, és hangsúlyozza: az autológ (a donor saját testébe történő) transzplantáció engedélyeztetési eljárása megkezdődött.
A téma úttörő jellege miatt a működés etikai-jogi kérdései legalább annyira fontosak, mint a technikai megvalósítás lépései. “Az Állami Népegészségügyi és Tisztiorvosi Szolgálat engedélye a működéshez szükséges jogszabályi feltételeket is rögzíti majd, aminek alapján az Egészségügyi Tudományos Tanácshoz kell benyújtani az eljárás lépéseit részletesen tartalmazó protokollt” – egészíti ki a képet Bakács Tibor, a kutatási projekt koordinátora. Balogh István reméli, hogy mindez pár hónap alatt lezajlik, s a jövő év elején megkezdhetik a saját, autológ transzplantációs célra történő tárolást.
Mivel a köldökvér későbbi, saját célra való felhasználása is transzplantációnak számít, már a köldökvér levételének pillanatában biztosítani kell az előírt szakmai feltételeket. Csak így vállalhatja a felelősséget az, aki a vért – mondjuk 15 év elteltével – a beteg gyógyítására felhasználja. Ezért a Krio Intézet és a szakmai felügyeletet biztosító OHII mellett a szülés helyére is szigorú előírások vonatkoznak. Ezeknek a feltételeknek pillanatnyilag csak a Semmelweis Egyetem Egészségtudományi Karának szülészeti klinikája felel meg, de más országokhoz hasonlóan a későbbiekben az alkalmas szülészetek száma növelhető, mégpedig egy speciális egyszer-használatos köldökvérvételt segítő szerelék bevezetésével.
A konzorcium tervének része az is, hogy az induló magyar köldökvérbank tagja legyen a már működő hasonló intézmények nemzetközi hálózatának (Nagy-Britanniában, az Egyesült Államokban vagy Dániában például már létezik ilyen). Ebben a hálózatban a donorok által adományozott köldökvérmintákat tárolják és tartják nyilván osztályozva, hogy azokat szükség esetén sejt- vagy szövettranszplantációra is felhasználhassák. Az adományozás jogi lépéseit részletes uniós irányelvek szabályozzák, a magyar köldökvér-donorbank pedig már eleve ezekhez alkalmazkodva rajtol majd. A más részére történő tárolás szabályozására, valamint az első transzplantációkra azonban még feltehetően pár évet várni kell.
SejtmunícióAz őssejtek, akár génterápiával is kombinálva, talán a közeljövő legígéretesebb “gyógyszerei” lehetnek. Ezek a sejtek még csaknem minden irányban fejlődni képes, úgynevezett pluripotens sejtek, így velük helyettesíthetőek, gyógyíthatóak lesznek tönkrement, beteg szöveteink. Egy, a Nature című tudományos magazinban megjelent hír szerint például, amikor őssejteket infarktuson átesett egerek szívébe ültettek, ott új szívizomszövet fejlődött ki, de újabban sikerült már vesesejtet, sőt, idegsejtet is nevelni ebből a sejttípusból.
Ami az emberi szervezetet illeti, sokféle szövetéből sikerült már őssejteket elkülöníteni, még zsírszövetből is, ám kinyerésük a hagyományos módszerekkel nem gazdaságos. A csontvelőből a vérképző őssejtek ugyan viszonylag könnyen “kiűzhetőek” a véráramba, ahonnan már egyszerű vérvétellel, és persze válogatással, tisztítással elválaszthatók, de mennyiségük kevés. Az így gyűjthető őssejt-arzenál nem elegendő ahhoz, hogy beültetésükkel meggyógyuljon a beteg. Ezért van szükség a köldökvérbankokra.
FINANSZÍROZÁSI GONDOK. A kutatási projektre szánt mintegy 450 millió forint nem tűnik soknak ahhoz képest, hogy az Egyesült Államokban ma már több ezerre tehető a hasonló témákkal foglalkozó, kutatóhelyekről kinőtt – spin off – biotechnológiai cégek száma. Ezek jó része egyenként tízmillió dollár feletti alaptőkével startolt, és hasonló feltételekkel indulnak a cégek Európa nyugati részén is. Sarkadi Balázs a kockázati tőke hiányát tartja a hasonló fejlődés legfőbb akadályának hazánkban. Azok a külföldi társaságok, amelyek kockázatitőke-befektetésekkel foglalkoznak, ígéretesnek tartják ugyan a magyar cégek terveit, a kezdéshez szükséges 3-5 millió dollárt azonban mégsem adják. Sarkadi ezért úgy véli, először is e vállalkozások működőképességének alapjait, a kutatások infrastruktúráját kellene megteremteni, jelentős adókedvezményekkel támogatva a területet. Nyugat-Európában ez bevett szokás, sőt, már Romániában is teljes adókedvezményt kapnak a technológiai fejlesztéssel foglalkozó biotechnológiai cégek. “A fejlett országokban a biotechnológiai infrastruktúra rohamléptekkel épül ki, ezért fontos, hogy felállítására itthon is erőfeszítéseket tegyünk. Hiszen ahol most lemaradnak a kutatásokban, később a gyógyításhoz szükséges termékeket már csak megvásárolni tudják, nyilván nagyon drágán” – értékeli a helyzetet Sarkadi Balázs, aki szerint itthon egyébként nemcsak a konkrét alkalmazások, hanem az alapkutatások finanszírozása is megoldatlan: a professzor osztályán folyó kutatásokat körülbelül fele-fele részben fedezik állami és pályázati pénzekből. Ez utóbbiak nélkül egyébként az OHII nem volna képes érdemi munkát végezni. A kutatóhely számára az amerikai Howard Hughes Medical Institute ez évtől folyósítja azt az immár másodszor elnyert ösztöndíjat, amellyel öt év leforgása alatt 375 ezer dollár érkezik a Sarkadi által vezetett világszínvonalú témákra. Ez az összeg egyéb, például uniós forrásokból évente mintegy 50 ezer euróval egészül ki.
