Most már biztos: jövőre – a világon először – transzgénikus állatban termeltetett emberi fehérje kerül forgalomba. A ma még halálos öröklött betegség, az izomsorvadást eredményező Pompe-kór ellen használható szert, az alfa glükozidázt a leideni székhelyű Pharming Group gyártja. A fehérjét – amely már csak az amerikai élelmiszer- és gyógyszerellenőrző hatóság (FDA) engedélyére vár – olyan klónozott nyulak tejéből nyerik, amelyekbe emberi géneket ültettek.
Ezek a fehérjék egy-egy örökletes betegség esetében hiányoznak a szervezetből, a pótláshoz pedig eddig vagy a véradók vérplazmájából vonták ki, vagy mikrobákban termeltették azokat. Az első módszer – főleg az AIDS miatt – egyre kockázatosabb, a második pedig azért nem működik, mert a primitív baktériumok vagy gombák képtelenek a bonyolult emberi fehérjék szintetizálására. Ezért ma úgy tűnik, hogy az ember-állat “hibridek” teje a legalkalmasabb a proteinek pótlására. A Pharming a Pompe-kór elleni szert a Dolly előállítására használt sejtmagátültetéses módszerrel gyártja: egy sejttenyészetbe addig injekciózzák a fehérjét kódoló, mesterségesen szintetizált DNS-darabot, míg az be nem épül a sejtekbe; a gént tartalmazó sejtmagot ezután megtermékenyített petesejtbe ültetik és az embriót felnevelik. Ha minden jól megy, a nőstények egy liter tejében több grammnyi emberi fehérje jelenik meg. A teljes sikerhez azonban a tapsifülesek gépesített fejésének technológiáját is ki kellett dolgozni, mert erre nem létezett bevett módszer. A Pompe-kórt gyógyító fehérjét termelő nyulak így valószínűleg a világ legdrágább rágcsálói. George J. M. Hersbach, a Pharming Group elnöke a Figyelőnek elmondta: a ma már 190 alkalmazottat foglalkoztató részvénytársaság 1988 óta magáncégek támogatásaiból és kormányzati pénzekből több százmillió dollárt költött az eladható termék kifejlesztését célzó kutatásokra. A befektetés azonban biztosan megtérül, mert csak Amerikában és Nyugat-Európában tízezrek szorulnak az alfa glükozidázra, és a szerre ezeknek a betegeknek folyamatosan szükségük lesz. –
