A több ezernyi örökletes betegség jó részét génterápiával elméletileg meg lehetne gyógyítani#<#, a gond csupán az, hogy egyelőre nem létezik olyan jellegű génsebészeti beavatkozás, amelyet az egészségügyi hatóságok engedélyeztek volna. Mivel ezek a kezelések sokszor megjósolhatatlan következményekkel járhatnak, a génterápiás eljárások ugyanolyan alapos vizsgálatot igényelnek, mint a hagyományos hatóanyagok. Ennek is betudható, hogy most éppen a legígéretesebb génterápiás eljárásról bizonyosodott be, hogy rákot okozhat. Az úgynevezett örökletes immunhiányos betegségben (SCID) szenvedők egyetlen gén hibája miatt gyakorlatilag immunrendszer nélkül jönnek világra; az ilyen csecsemőket csak steril, csíramentes környezetben, a külvilágtól elzárva lehet fölnevelni, és a betegeknek egész életüket egy fóliasátorban kell leélniük. A SCID kezelésében áttörést hozott, amikor 2000-ben a párizsi Necker kórház kutatócsoportjának sikerült lombikban tartott sejtekben jóra kicserélniük a hibás gént; ilyen javított sejtekből azóta tizenöt gyermek kapott. Ők ma mind egészségesek – egy kivételével, akinek szervezetében a beavatkozás leukémiát okozott. A génterápia során a kutatók a jó gént egy ártalmatlan vírusra ragasztják, amely aztán saját fertőző képességét kihasználva beviszi azt a sejtmagba. A gond csupán az, hogy ezzel az eszközzel lehetetlen célozni, így a küldemény az óriási emberi genom bármely pontjára megérkezhet – erre egyébként leírásukban az orvosok is felhívták a figyelmet. Mint kiderült, a hároméves kislány csontvelői sejtjeibe juttatott „molekuláris csomag” véletlenül éppen egy onkogén – túlzott sejtszaporodást okozó gén – mellé került, amely így „bekapcsolódott”, és a fehérvérsejtek elszaporodását okozta. Ez a baleset majdnem a beteg életébe került – őt azóta kemoterápiával kezelik. Az eset miatt Franciaországban leállították a SCID gyógyítására irányuló humán klinikai próbákat, ám ugyanezen a protokollon alapulva Nagy-Britanniában is folynak kísérletek. Itt a brit Gene Therapy Advisory Committee (GTAC) orvosainak döntése nyomán folytatják a már négy gyermeken elkezdett humán klinikai tesztelést, természetesen tájékoztatva a szülőket a leukémia kockázatáról – amely a GTAC szerint egyébként egy a millióhoz.
