A kísérlet célja nem az volt, hogy fejlessze az alany valamely képességét – bár könnyen elképzelhető, hogy egy nap ez lesz a hasonló kutatások feladata. A mostani, kínai tudósok által vezetett teszttel éppen azt szerették volna elérni, hogy a páciens szervezetében “kikapcsolódjon” egy gén. Ez a bizonyos gén ugyanis szerepet játszott az alanynál diagnosztizált tüdőrák kialakulásában.
A kísérlet egy klinikai vizsgálatsorozat része, melynek elsődleges célja a technika biztonságosságának elemzése. Az az alany, aki a héten átesett az injekción, egyike a 10 résztvevőnek, akiken letesztelik a módszert. A kezelt pácienseket mind metasztatikus nem-kissejtes tüdőrákkal diagnosztizáltak – azaz daganatuk áttétes, nem a tüdőben alakult ki. Mind a 10 alanyra igaz volt, hogy nem reagáltak a korábbi kezelésekre, és a becslések alapján 6 hónap, vagy annál kevesebb a várható élettartamuk.
A kísérletben egy génszerkesztő módszerrel, a CRISPR-rel létrehozott géneket használtak. A technikát elsősorban a betegségek kezelésére fejlesztették ki, így gyakran használják gyógyszerkészítésre – igaz, emellett a mezőgazdaságban is megjelent már az eljárás. A CRISPR segítségével a tudósok képesek egyetlen génre koncentrálni, szabadon szerkesztve, vagy éppen eltávolítva azt.
Etikai okokból azonban eddig embereken még nem tesztelték a módszert. A Lu You, a Szecsuan Egyetem onkológusa által vezetett csoport júliusban azonban engedélyt kapott egy emberi kísérlet lebonyolítására a Nyugat-Kínai Kórház etikai bizottságától.
Más génmódosító eljárásokat már kipróbáltak embereken is, igaz, egyik sem volt olyan pontos és egyben egyszerű, mint a CRISPR. A technika segítségével You csapatának célja az, hogy erősítsék a szervezet védelmét. Elsőre kissé furcsának tűnhet, de ehhez az kell, hogy elvágjanak egy gént.
A páciensek vérének elemzésé után a kutatók egy adott gént céloztak meg, amely a T-limfocitákban, azaz a testet a veszélyes sejtektől védő immunsejtekben található. A rák a szervezetben többek közt azért tudott elterjedni, mert a T-limfociták sokszor figyelmen kívül hagyják a rákos sejteket – mivel azokat a gazdatest szervezete állítja elő.
A kínai tudósok a programozott sejthalál egyik proteinjét, a PD-1-et kapcsolták ki, amely normál esetben a T-limfociták működését is szabályozza. A kutatók abban bíznak, hogy ezzel az immunsejtek szabad utat kapnak majd a rák megtámadására.
Kína egyébként élen jár a CRISPR kutatásában. Az ázsiai ország volt az első, amely majmokon és emberi embriókon használta a módszert – igaz, utóbbi tesztsorozat hatalmas felháborodást keltett. Az Amerikai Egyesült Államok sincs lemaradva, hiszen júniusban itt is engedélyt adtak az emberi kísérletekre. Ha minden jól megy, már az év végére lebonyolíthatják az amerikai kutatást is.
(Via: Popular Science)
