A valaha volt legbiztatóbb eredmények születtek az Eisai és a Biogen által kifejlesztett Alzheimer-gyógyszer hármas fázisú, azaz legelőrehaladottabb klinikai vizsgálataiban. Az újfajta kezelés reménykeltőnek mondható, ám a betegség gyógyítását egyelőre nem oldja meg, csupán ugródeszkát jelenthet az igazi áttöréshez.
Ez utóbbi kimondva-kimondatlanul egyre égetőbb feladat, nemcsak orvosi, hanem társadalmi kérdés is, ugyanis a világon nagyjából 50 millió ember él demenciával, a számuk 2050-re óvatos becslések szerint is megtriplázódik. Az elöregedéssel párhuzamosan tehát a kór egyre súlyosabb terhet ró majd mindenhol az egészségügyi rendszerekre és az érintett családokra egyaránt.
Alois Alzheimer 115 évvel ezelőtt írta le elsőként a betegség jellemzőit, 70 évig ugyanakkor nem foglalkozott vele komolyabban a tudomány. Részben ez vezetett oda, hogy a mai napig nincs rá gyógymód. Ennek oka pedig az, hogy valójában a betegség kialakulásának okával sincsenek még teljesen tisztában a kutatók, olyasvalamire pedig nehéz gyógyszert kifejleszteni, amiről nem tudni pontosan, hogy mi okozza.
Az biztos, hogy az egyelőre kísérleti fázisban lévő lecanemab nevű infúziós kezelés történelmi jelentőségű, ugyanis soha egyetlen gyógyszer sem produkált olyan jó eredményeket, mint ez. A készítmény jelentősen lelassította az állapotromlást a kutatásba bevont betegeknél, ugyanakkor indokolt az óvatosság, mert visszafordítani ez sem tudja a kór lefolyását, tehát az ettől még gyógyíthatatlan maradt.
27 százalékos csökkenés az állapotromlásban
Ahhoz, hogy megértsük a mostani kezelés jelentőségét, látni kell, mi is áll az Alzheimer-kór hátterében. A legtöbb tudós alapvetően egyetért abban, hogy az agyban két fehérje tehető felelőssé a betegség kialakulásáért.
- Az egyik a béta-amiloid, amiből plakkok képződnek az idegsejtek nyúlványainak és kapcsolódási pontjainak a felületén az Alzheimer-kóros betegek agyában.
- A másik a tau. Az Alzheimer-kóros betegeknél a tau fehérjekötegei olyan módosuláson esnek át, amelynek eredményeként megcsavarodnak és blokkolják a neuronokat.
A lecanemab az amiloid hipotézisen nyugszik, amely szerint az Alzheimer-kór kialakulását elsősorban a fentebb említett béta-amiloid fehérjék okozzák. Ez az a teória, amivel kapcsolatban felmerült, hogy világméretű csalásra építették az egészet.
2006-ban a tekintélyes természettudományos szaklapban, a Nature-ben jelent meg a Minnesotai Egyetem kutatóinak tanulmánya az Azheimer-kórról, amelyet azóta szakmai berkekben szinte „bibliaként” emlegetnek, több mint kétezerszer idézték különböző tudományos munkákban. A 2006-os kutatás egyes képeit manipulálták, méghozzá feltételezhetően úgy, hogy azok alátámasszák a szerzők hipotéziseit. Ez így aláássa a tanulmány hitelességét, és így az elmúlt 16 év Alzheimer-kutatásainak egyes eredményeit is megkérdőjelezheti.
Az új infúziós kezelés viszont arra enged következtetni, hogy az ominózus kutatás mégsem teljes tévút, és pozitívumok szűrhetők le belőle.
Továbbá az is biztató, hogy a lecanemab-kezelésben részesülők átlagosan a 18-ból 0,45 ponttal többet szereztek az úgynevezett klinikai demencia értékelési skálán a placebós csoporthoz képest. Ebből állapítható meg a kognitív és funkcionális károsodás súlyossága. Szakértők szerint ahhoz, hogy ennek klinikai jelentősége is legyen, legalább 0,5 és 2 pont között kellene lennie az eltérésnek.
Ezzel együtt a két cég már be is adta a gyorsított engedélykérelmi folyamatot az FDA-nál, és nincs kizárva, hogy ezt meg is fogják kapni. A kérdés az, hogy az előnyei felülmúlják-e a lehetséges kockázatokat. A közzétett előzetes eredmények szerint a résztvevők 20 százalékánál észleltek valamilyen abnormalitást az agyi röntgeneken. Ez a betegek 3 százalékánál az agy duzzanatához és bevérzéshez is vezetett, de nem mondható kritikusnak.
Január 6. lehet az újabb mérföldkő
Emlékezetes, az amerikai élelmiszer- és gyógyszerfelügyelet tavaly 18 év után először hagyott jóvá egy, az Alzheimer-kór előrehaladását lassító gyógyszert. Az Aduhelm szintén egy monoklonális antitestekkel történő kezelés volt, csakhogy a terápia már a kísérleti fázisokban komoly vitákat váltott ki a tudóstársadalomban, mert a kutatások kissé zavarosak voltak. Végül hiába ment át, olyan durva áron kínálták, hogy az amerikai egészségbiztosítás mellett is megfizethetetlenné vált az átlagemberek számára, így a projekt mostanra teljes kudarcot vallott, Európában az engedélyeztetését is visszavonták.
A lecanemab szintén megosztotta az orvostársadalmat. Valaki egyértelmű sikerként értékeli, mások viszont pesszimisták. Ahogy azt fentebb bővebben kifejtettük, a béta-amiloid plakkokon kívül ugyanis jó eséllyel a tau fehérjekötegei is szerepet játszanak a kór kialakulásában és annak lefolyásában. Így a borúlátóbbak szerint egy olyan többfunkciós gyógyszerre van szükség, amely egyszerre fejti ki a hatását mindkét fehérjével szemben.
Az Eisai és a Biogen várhatóan november végén teszi majd közzé egy konferencián a kutatás teljes eredményét, valamit egy szakmailag lektorált orvosi folyóiratban is megjelentetik azt. Január 6-a pedig nemcsak a két cég, hanem a betegek és hozzátartozóik életében is meghatározó lehet majd, ugyanis az FDA előreláthatóan aznap dönt majd a gyógyszer jövőjéről.
Ha átmegy a szűrőn, akkor további izgalmas kérdések merülhetnek fel, ugyanis világszerte akkora lehet rá az igény, hogy akár többéves várólisták is kialakulhatnak érte. És ez még csak egy olyan gyógyszer, mely korlátozottan lassítja a betegség lefolyását – mi lesz, ha egyszer megtalálják rá a gyógymódot is. Már ha egyáltalán megtalálják.
