Egy kínai gyógyszergyártó cég az egész világot meghökkentette a napokban egy bejelentéssel, miszerint feltételesen jóváhagyták az Alzheimer-kór gyógyítására kifejlesztett készítményüket. A meglepődöttségnek két oka is van:
- a betegség a tudomány jelenlegi állása szerint gyógyíthatatlan, a folyamat maximum lelassítható,
- 17 év után ez az első Alzheimer-gyógyszer a világon, amelynek engedélyezték a forgalomba hozatalát.
A független szakértők egyrészt reménykedve, másrészt szkepticizmussal fogadták a hírt. A még mindig kísérleti fázisban lévő gyógyszer hatóerejéről korai lenne hosszú távú következtetéseket levonni, ugyanakkor a kínai kutatók egy teljesen új szemszögből közelítették meg a betegséget és annak gyógyítását, aminek a későbbiekben biztosan hasznát veszi az orvostudomány.
Mit lehet tudni a gyógyszerről?
Az Oligomannate vagy GV-971 névre hallgató készítmény hatóanyaga a barnamoszatból kivont cukor és a kínai gyógyszer-felügyeleti hatóság tájékoztatása szerint az enyhe és mérsékelt állapotú Alzheimer-kóros betegek kezelésére használható. Feltételesen hagyták jóvá, ami egyrészt azt jelenti, hogy forgalomba hozható a további klinikai tesztek ideje alatt is, ugyanakkor szigorúan ellenőrzik a hatásait, és azonnali hatállyal visszahívható, amennyiben egészségügyi kockázatok merülnek fel az alkalmazásával kapcsolatban.
A gyógyszert kifejlesztő, sanghaji székhelyű Kínai Tudományos Akadémia (CAS) szeptemberben publikálta annak a tudományos kutatásnak az eredményét, amelyben meggyőző adatokkal tudták alátámasztani az eredményeiket.
Megállapították, hogy a bél-mikrobióma egyensúlyhiánya olyan immunsejteket termel, amelyek az agyba jutva súlyosbítják a demens betegek állapotát. A barnamoszat viszont hatástalanít bizonyos baktériumokat a bélben, ezzel megakadályozza a betegek állapotromlásáért felelős immunsejtek termelődését is.
A készítményt előbb egereken tesztelték, és egyértelmű pozitív változásokat észleltek az állatok agyában. Ezt követően 818, véletlenszerűen kiválasztott páciens bevonásával, párhuzamos csoportokban, placebo-kontrollal 36 hétig tesztelték a gyógyszer hatékonyságát, és megállapították, hogy
az Alzheimer-kórral élő emberek kognitív képességein akár négy héten belül is javíthat a barnamoszatból készült gyógyszer.
Pró
A több mint száz éve leírt betegségre máig nincs gyógyszer, és a kutatók mostanáig főként a betegek agyában lerakódó béta-amiloid fehérjékre összpontosítottak, szinte teljesen eredménytelenül. Az elmúlt két évtizedben közel 500 különböző gyógyszert teszteltek, de egyet sem engedtek forgalomba hozni.
Éppen ezért a közelmúltban más stratégiákhoz folyamodtak a tudósok. Ebben a folyamatban jelenthet komoly előrelépést a GV-971, amely biztató eredményeket mutatott az Alzheimer-kór kezelésére jelenleg elérhető egyetlen, acetilkolinészteráz-gátló gyógyszerekhez képest is. Bár a hatóerejük nagyjából ugyanaz, a GV-971-nek jóval kevesebb mellékhatása van.
Az új gyógyszer a cég szerint már az idén kapható lesz Kínában, jelenleg azon dolgoznak, hogy a külföldi piacokon is elérhetővé tegyék a forgalmazását. Várhatóan már 2020 elején elindítják az ehhez szükséges harmadik fázisú klinikai teszteket az Egyesült Államokban, Európában és Ázsiában is, de Amerikában a rendkívül szigorú szabályozás miatt szinte biztosan nem fogják engedélyezni.
És kontra
Az egerek nem emberek, és különösen akkor nem hasonlíthatók össze, ha az agyról van szó. Tapasztalatok szerint az egereken hatásosnak bizonyult, klinikai teszteknek alávont gyógyszerek mindössze kilenc százalékát hagyják jóvá utóbb emberi alkalmazásra. Ez a legalacsonyabb ráta az összes terápiás területet figyelembe véve.
A bejelentést szkeptikusan fogadták a szakértők. Sokak szerint a kutatás csak akkor válik mértékadóvá, ha többszöri megismétlés után is ugyanazokat az eredményeket kapják. Mások azzal érveltek, hogy nincs kirívó különbség a már elérhető és a most jóváhagyott gyógyszerek hatása között, ezért az Oligomannate biztosan nem nevezhető az Alzheimer-kórosok csodaszerének.
A Nemzetközi Alzheimer Társaság szintén óvatosan fogadta a bejelentést, mondván egyelőre nagyon keveset tudni arról, miként működik a gyógyszer.
Minket a tudományos bizonyítékok érdekelnek. Várjuk, hogy a harmadik fázisú kutatások nemzetközi szinten milyen eredményeket hoznak nagyobb és változatosabb közösségekben
– írták közleményükben, hozzátéve, egyelőre senkinek nem javasolják a fogyasztását.
A kínai sajtóban megkérdőjelezték a gyógyszert forgalmazó Green Valley Pharmaceuticals múltját is, a cég bő egy évtizede ugyanis azzal került az újságok hasábjaira, hogy egy gombából kivont hatóanyagot a rák ellenszerének állítottak be. Ezt sokakkal el is hitették, az elhunytak hozzátartozói közül pedig többen is pert indítottak ellenük, miután a szernek semmilyen pozitív hatása sem volt.
Kiemelt kép: Jin Liwang/Xinhua/AFP
