Tudomány

Szenzációs gyógyulás génterápiával

Administrator
Administrator

2010. 09. 16. 12:24

A génterápiának hála vértranszfúzió nélkül képes élni egy örökletes vérszegénységben szenvedő páciens.
Korábban a témában:

A páciens béta-talasszémiában szenved, amelyet a hemoglobin termelődésének hátterében fennálló genetikai hiba okoz. A kutatók génterápiával állították helyre az állapotért felelős hibás gént a páciens saját csontvelői őssejtjeiben, majd infúzióban visszajuttatták a beteg érrendszerébe.

Csaknem három év elteltével a páciens egészséges anélkül, hogy a szokásos vértranszfúzióra szüksége lenne, közölték a Párizsi Egyetem és a bostoni Harvard orvosi fakultásának kutatói.

A génterápia az orvoslás ígéretes, ám bonyolult új megközelítési módja, amely azon alapul, hogy a hibás gének miatt kialakuló betegségeket a gén “kijavításával” gyógyítani lehet.

A javítógének szervezetbe való biztonságos bejuttatása azonban még nem megoldott. Az egyébként ártalmatlanított vírusok, amelyeket a génbevitelre használnak, későbbi veszélyt hordozhatnak.

Kísérleti génterápiás kezelés után 2002-ben két francia fiú meggyógyult eredeti immunbetegségéből, ám később leukémiás lett és meghalt. Egy arizonai tizenéves pedig egy 1999-es génterápiás kísérletben a gén szállítására használt vírusra adott túlzott immunválasz miatt halt meg. A most ismertetett eset ezért különlegesnek számít a három éves gyógyulással.

BÉTA-TALASSZÉMIA

Béta-talasszémia majorban a vérszegénység súlyos tünetei észlelhetők, és előfordulhat sárgaság, bőrfekély, epekő és lépmegnagyobbodás is.

A fokozott csontvelőműködés következtében bizonyos csontok, különösen a fej és az arc csontjai megvastagodhatnak és megnőhetnek, a kar és a láb hosszú csöves csontjai elvékonyodhatnak és könnyen eltörhetnek.

A béta-talasszémia majorban szenvedő gyermekek lassabban nőnek, és kortársaikhoz képest később érik el a pubertást.

Mivel a vas felszívódása fokozott, és gyakori vérátömlesztésekre lehet szükség, a túlzott vas lerakódhat a szívizomban szívelégtelenséget okozva.

AJÁNLOTT LINK:

Az eredeti tanulmány kivonata a Nature-ben (angolul)

vissza a címlapra

Ajánlott videó mutasd mind

Nézd meg a legfrissebb cikkeinket a címlapon!
24-logo

Engedélyezi, hogy a 24.hu értesítéseket
küldjön Önnek a kiemelt hírekről?
Az értesítések bármikor kikapcsolhatók
a böngésző beállításaiban.