Egymillióból egy ember örökli azt a hibás gént, amely miatt képtelen a zsír emésztésére. A most engedélyezett eljárás ezen páciensek számára jelenthet megoldást. A kezelés eredményeként génterápiával megváltoztathatják a páciens DNS-ét úgy, hogy a hibásan működő gént jól működővel helyettesítik.
Az Európai Gyógyszerügyi Hatóság (EMA) júliusban támogatta a génterápiás kezelés bevezetését, de a végső döntést az Európai Bizottság hozta meg. Az engedély a holland UniQure cég Glybera nevű készítményének alkalmazására vonatkozik.
A génterápia kísérleti technika, amelyet eddig nem engedélyeztek sem az Európai Unió országaiban, sem az Egyesült Államokban. Kína volt az első ország, amely jóváhagyta egy génterápiás kezelés forgalmazását. A kísérleti terápiák során világszerte tapasztaltak problémákat: néhány páciensnél leukémia fejlődött ki, egy amerikai klinikai próba alatt pedig meghalt egy tinédzser.
A Glyberát korábban egyszer elutasította az EMA, most pedig szigorú korlátozások mellett ajánlotta jóváhagyásra. A londoni székhelyű felügyeleti szerv azt javasolta, hogy a terápiát 2012-ben a legsúlyosabb állapotban lévő páciensek számára tegyék hozzáférhetővé – idézte a BBC hírszolgálata.
A UniQure bejelentése szerint az Egyesült Államokban és Kanadában is benyújtotta a kérelmét a kezelés engedélyezésére.
