A brit Orvostudományi Akadémia szerint nem sokára elkezdődhet az a korszak, amikor a génterápiát széles körben alkalmazhatják gyógyításra.
Ezt bizonyítja az az eljárás is, amit a 63 esztendős Jonathan Wyatt ügyvéden hajtottak végre oxfordi kutatók. A férfi már fiatal korában látási gondokkal küszködött, 19 esztendős volt, amikor problémái elkezdődtek: nem látott rendesen a sötétben.
Mint később kiderült egy genetikai rendellenességben szenved, amit Choroideraemiának hívnak. Szemének hátsó részében genetikai hiba miatt a fényérzékelő sejtek nem a megfelelőképpen működnek, és fokozatosan elhalnak, ezért a férfi idővel elveszítheti látását.
Wyatt szeme fokozatosan romlott, annyira, hogy végül bírósági munkáját sem tudta folytatni.
A betegség egy hibás génnel öröklődik, a génhiba a REP1 nevű génen található. A férfi szervezetébe ezért a génterápia során jó REP1 génekből juttattak, hogy “helyre álljon a rend” a szemeiben.
A világon először próbálták meg ezt a szembetegséget génterápiával gyógyítani. Jonathan Wyatten kívül még 11 beteg van soron, akiken a következő két évben klinikailag tesztelik a látást visszaadó terápiát.
A britek reményei szerint a következő évtizedben egy seregnyi genetikai rendellenesség lesz kezelhető hasonló módon.
Korábban amerikai kutatóknak egy másik szembetegséget a Leber-típusú veleszületett vakságot sikerült kezelniük génterápiás módszerekkel hatékonyan.
