Az RNS-interferenciának (RNSi) nevezett technika kidolgozóit már 2006-ban Nobel-díjjal jutalmazták, ám a klinikai gyakorlatba még nem sikerült áttenni a módszert, részben azért, mert a molekulákat nehéz pontosan a célhoz eljuttatni.
Most Mark Davis, a pasadenai California Institute of Technology munkatársa kutatócsoportjával megtalálta a módját, hogy a megfelelő RNS-szakaszokat tartalmazó részecskéket a tumorhoz terelje a melanomás páciensekben. A kezelés után biopsziával mintát vettek a daganatból: azt elemezve úgy találták, hogy a részecskék meggátolták egy kulcsfontosságú gén, az RRM2 kifejeződését, vagyis az általa kódolt fehérje termelődését, ezáltal a ráksejtek sokszorozódását.
A szállító részecskéket két polimer, valamint egy olyan fehérje felhasználásával hozták létre, amely a ráksejtek felszínén lévő receptorokhoz kötődik.
Ezen kívül pedig kis interferáló RNS-darabokat (siRNS) is szállítottak a részecskék. Az siRNS-t úgy tervezték meg, hogy a célba vett gén kifejeződését akadályozza. Az siRNS úgy működik, hogy az üzenetvivő ribonukleinsavhoz (mRNS) kötődik, amelynek feladata, hogy a gén kódját eljuttassa a sejt fehérjegyártó részéhez. Ezen kívül biztosítja, hogy az enzimek a megfelelő ponton vágják el az üzenetvivő RNS-t.
Mindezekből az összetevőkből vízben összekeverve mintegy 70 nanométeres részecskék jöttek létre, amelyeket ezután a páciens véráramába juttattak. A vérben keringve a nanoszemcsék eljutottak a tumort tápláló erekhez is, majd a daganat sejtjeihez kapcsolódtak. Amint a sejten belül voltak, a nanorészecskék darabjaikra estek szét, kibocsátva ezáltal a szállított siRNS-t. A nanorészecske többi alkotója olyan kicsi, hogy a vizelettel kiürül a testből.
A most ismertetett tanulmányban a klinikai 1-es fázis vizsgálatainak részeként 15 embernél próbálták ki az eljárást. Három önkéntes tumormintáját elemezve pontosan olyan mRNS-t találtak, amelyre a beavatkozás megtervezésekor számítottak.
A terápia eredményességéről és biztonságosságáról még nem számolt be Davis csoportja. A tanulmány egy részét júniusban ismertetik az amerikai klinikai onkológusok társaságának találkozóján.
