A több ezernyi örökletes betegség jó részét génterápiával elméletileg meg lehetne gyógyítani#<#, a gond csupán az, hogy egyelőre nem létezik olyan jellegű génsebészeti beavatkozás, amelyet az egészségügyi hatóságok engedélyeztek volna. Mivel ezek a kezelések sokszor megjósolhatatlan következményekkel járhatnak, a génterápiás eljárások ugyanolyan alapos vizsgálatot igényelnek, mint a hagyományos hatóanyagok. Ennek is betudható, hogy most éppen a legígéretesebb génterápiás eljárásról bizonyosodott be, hogy rákot okozhat. Az úgynevezett örökletes immunhiányos betegségben (SCID) szenvedők egyetlen gén hibája miatt gyakorlatilag immunrendszer nélkül jönnek világra; az ilyen csecsemőket csak steril, csíramentes környezetben, a külvilágtól elzárva lehet fölnevelni, és a betegeknek egész életüket egy fóliasátorban kell leélniük. A SCID kezelésében áttörést hozott, amikor 2000-ben a párizsi Necker kórház kutatócsoportjának sikerült lombikban tartott sejtekben jóra kicserélniük a hibás gént; ilyen javított sejtekből azóta tizenöt gyermek kapott. Ők ma mind egészségesek – egy kivételével, akinek szervezetében a beavatkozás leukémiát okozott. A génterápia során a kutatók a jó gént egy ártalmatlan vírusra ragasztják, amely aztán saját fertőző képességét kihasználva beviszi azt a sejtmagba. A gond csupán az, hogy ezzel az eszközzel lehetetlen célozni, így a küldemény az óriási emberi genom bármely pontjára megérkezhet – erre egyébként leírásukban az orvosok is felhívták a figyelmet. Mint kiderült, a hároméves kislány csontvelői sejtjeibe juttatott “molekuláris csomag” véletlenül éppen egy onkogén – túlzott sejtszaporodást okozó gén – mellé került, amely így “bekapcsolódott”, és a fehérvérsejtek elszaporodását okozta. Ez a baleset majdnem a beteg életébe került – őt azóta kemoterápiával kezelik. Az eset miatt Franciaországban leállították a SCID gyógyítására irányuló humán klinikai próbákat, ám ugyanezen a protokollon alapulva Nagy-Britanniában is folynak kísérletek. Itt a brit Gene Therapy Advisory Committee (GTAC) orvosainak döntése nyomán folytatják a már négy gyermeken elkezdett humán klinikai tesztelést, természetesen tájékoztatva a szülőket a leukémia kockázatáról – amely a GTAC szerint egyébként egy a millióhoz.
- 06:53 Lenyelhetik-e a hivatalos katolikusok a földalattiakat Kínában?
- 06:50 Balog püspök reméli, nem túl nagy kockázat a barátsága
- 06:15 Tengernyi hortenzia ékesíti a szigetközi csodakertet
- 06:05 Időjárás: térképen, milyen veszélyes fordulatot hoz a hétvége
- 05:54 Több mint kétszer annyi idős, mint a lánya, mégis nővéreknek szokták nézni őket
- 05:05 Sziklamászóként kezdék a siófoki élményfürdő felújítását
- 04:38 A fontos gólok nagymestere vezényelte a Dortmund fergeteges fordítását
- 03:33 Megunta az időhúzást, ölben vitte le az ellenfelet az Újpest focistája
- 23:16 A Milan 15 éve nem volt ilyen lehengerlő az első félidőben
- 22:19 Csipes Tamara kiakadt a kormány megkeresésére: „Amíg ezek a dolgok nincsenek rendbe téve, mit kampányoljak?
- 22:19 A bíró sérülése volt a legizgalmasabb történés a 100 perces Újpest-Győr meccsen
- 21:49 75 másodperces gólcunamival intézte el ellenfelét a Fehérvár
- 21:38 Avril Lavigne 40 éves lett, de ennél is hihetetlenebb, hogy még mindig hiteles lázadó punkhercegnőként
- 21:36 Az Orion legendás, védett logója tűnt fel egy amerikai gördeszkás bolt kínálatában
- 21:25 A nap legfontosabb hírei – 2024. szeptember 27.
- 21:38 Avril Lavigne 40 éves lett, de ennél is hihetetlenebb, hogy még mindig hiteles lázadó punkhercegnőként
- 20:02 Izrael hatalmas csapást mért Libanon fővárosára
- 17:24 Sulyok Tamás nem érzi feladatának, hogy hozzászóljon Orbán Balázs kijelentéseihez, de az '56-os hősök szentek szerinte
- 06:05 Időjárás: térképen, milyen veszélyes fordulatot hoz a hétvége
- 15:44 Meghalt a 18 éves bringás, aki nagyot bukott a vébén
- 17:59 Felmondott Karácsony Gergely kabinetfőnöke
- 14:35 Török Gábor szerint a kegyelmi ügyhöz hasonlóan a Fidesz politikájának magját kezdi ki Orbán Balázs nyilatkozata
- 18:46 Trump találkozott Zelenszkijjel
- 21:36 Az Orion legendás, védett logója tűnt fel egy amerikai gördeszkás bolt kínálatában
- 18:12 Orbán Balázs bénázott, vagy előkészíti a mestertervet, Magyarország átterelését az oroszok alá?
Nézd meg a legfrissebb cikkeinket a címlapon!