Génterápia – Gyógyító DNS-labdacsok

Ma több ezer örökletes betegséget ismer a tudomány, ám ezek közül néhány tucat eléggé gyakori ahhoz, hogy gyógyításukhoz megérje kifejleszteni standardizált génsebészeti módszereket.#<# Sajnos a ma használatos - a hiányzó, vagy hibás géneket pótló DNS-szakaszok bevitelére szolgáló - kísérleti technológiák egyelőre nem működnek eléggé hatékonyan. A megjavított örökítőanyagot gyakran vírusokba építve próbálják bejuttatni a beteg szervezetbe, e módszer hátránya azonban, hogy az immunrendszer rendre elpusztítja az így átalakított kórokozókat. Az a terápiás technológia viszont, amelyet most a clevelandi Copernicus Therapeutics kutatói fejlesztettek ki, kiküszöböli ezt a problémát: a DNS bevitelére speciális zsírlabdacsokat használnak, amelyek megvédik a "megbütykölt" DNS-t az immunrendszer támadásaitól. Az új módszert jelenleg cisztás fibrózisban szenvedő betegeken tesztelik - e személyek egy vegyület örökletes hiánya miatt ma általában nem érik meg a harmincéves kort. A Copernicus genetikusai a kozmetikai iparból ismert liposzómákba csomagolják a DNS-t. A különbség ezekkel szemben csupán annyi, hogy e zsírtestecskék átmérője mindössze 25 nanométer (egy nanométer a milliméter egymilliomod része), míg a krémekben általában négyszer-ötször ekkora gömböcskéket alkalmaznak, egyszerűen azért, mert kisebbeket eddig nem tudtak előállítani. A Copernicus által gyártott apró liposzómák képesek áthatolni a sejthártyán és a sejtmag membránján is, ahol aztán meghatározott kinetika szerint adagolják a megjavított géneket. A módszer, úgy tűnik, működik: az orrnyálkán át adagolt anyaggal szemben eddig a 12 cisztás fibrózisos beteg egyikében sem lépett fel immunreakció, és állapotuk is javult. Amennyiben a további vizsgálatok is sikerrel járnak, a kutatók a vérzékenység, és az örökletes cukorbaj ellen is kipróbálják a labdacsokat.