Tűréshatáron

Ilona kálváriája gyakorlatilag két évtizede tart. A ma 32 éves nő 13 évesen fordult először orvoshoz, mivel nem voltak ciklusai. Pár éven belül hízni, szőrösödni kezdett. „Hormonokkal kezeltek, nézegették a hormonszintemet, de hiába. Hét-nyolc éve mondták ki, hogy ez PCOS, azaz policisztás petefészek szindróma; ekkor már babát akartam. Megműtötték a petefészkeimet, de fél évre rá visszatértek a tünetek. Lombikozni kezdtünk, a második kísérlet sikerült, de elvetéltem” – mesél megpróbáltatásairól. Pedig Ilona nem valamilyen ritka szervi rendellenességgel küszködik: közel minden tizedik nőt érint a PCOS valamely tünete, bár sokuk nincs ennek tudatában – így a fentiekhez hasonlóan szenvedheti meg az orvosi tájékozatlanságot, vagy azt, hogy a petefészek szindrómát (főbb tüneteit lásd külön) számos esetben csakis nőgyógyászati problémaként kezelik.

CSODASZER? Az utóbbi időben a szindrómával küszködők körében csodagyógyszerként emlegetnek egy hatóanyagot, amelyet pár évtizede az időskori cukorbetegség kezelésére fejlesztettek ki. Úgy tűnik, a „cukortabletta” segít azokon a nőkön is, akik sokszor évekig hiába próbálnak teherbe esni. Az ok banális, de csak nem régóta ismert: a szindróma hátterében többnyire magas inzulinszint vagy rejtett cukorbetegség áll, s ezen segítenek a metformin tartalmú pirulák.

A bonyodalmak itt kezdődnek. Aki ugyanis PCOS-es és gyermeket szeretne, legálisan nem juthat hozzá az egyszerű és olcsó gyógyszerhez – mert nem erre a betegségre engedélyezték. Az úgynevezett off-label felírás gyakorlatában a gyógyszert eltérő betegségre vagy más adagolásban alkalmazzák az eredetileg engedélyezetthez képest. Ez kockázatos, mivel minden medicinának van mellékhatása, viszont az eredményesség az új területen klinikailag még nem bizonyított. Ezért az off-label alkalmazás külföldön is meglehetősen ingoványos terep, a gyógyszert felíró orvosé a felelősség. Itthon viszont szigorúan tiltott a 2004 nyarán megszületett szabályozás értelmében.

Az alkotmány szerint jogunk van a legmagasabb szintű egészséghez, így ahhoz, hogy a legjobb gyógyszert kapjuk betegségünk kezelésére. Ugyanakkor az úgynevezett eltérő indikációban (klinikailag nem tesztelt területen) alkalmazott gyógyszerezés emberen végzett, engedély nélküli kutatásnak minősül, s így 5 év szabadságvesztéssel sújtandó – még akkor is, ha a beteg számára kifejezetten előnyös. Így fordulhat elő, hogy a leghatékonyabb szer használata az adott betegségben jogellenes lehet. Az orvos pedig két tűz közé kerül, mert egyfelől a Büntető Törvénykönyv kötelezi őt a szabály betartására, másfelől meg kell felelnie a hippokratészi eskünek; nincsen jó válasz.

A probléma nemcsak a PCOS-ben szenvedők esetében áll fenn. Lenkovics Barnabás ombudsman a jogszabály elfogadásakor, 2004 nyarán világított rá az alkotmányos visszásságra: a beteg jogai sérülnek, és a szabályozást át kell alakítani. Ekkor robbant ki a rákbetegek ügye, akik túl későn jutottak életmentő, de nem széles körben alkalmazott gyógyszerekhez, mivel az egyedi méltányossági kérelmeiket lassan bírálta el az Országos Egészségbiztosítási Pénztár (OEP). Az ügy mára sem vesztett aktualitásából, az onkológiai betegek időben történő gyógyszerhez jutása a mai napig probléma az off-label gyakorlat szigorú tiltása miatt.

A gyógyszertörvény szerint klinikai vizsgálat keretén belül, akár egyetlen egy beteg esetében is, az orvos felírhatja indikáción kívül a szert, s ehhez az Országos Gyógyszerészeti Intézet (OGYI) engedélyét kell kérnie. Ezt viszont szponzorálnia kell a gyártónak a termék ingyenes biztosításával, vagy a klinika más külső forrásból meg kell, hogy finanszíroztassa azt.

Adódik a kérdés: ha valószínűleg egy újabb indikációban is hatásos a gyógyszer, a gyártó miért tanúsít passzivitást, bátorítva ezzel az off-label gyakorlatot? A válasz egyszerű: nem akar időt és energiát fektetni abba, hogy kiterjesszék az alkalmazhatóságát – hiszen az orvosok így is, úgy is felírják azt a betegeiknek, ha nincs más megoldás. A gyógyszerek kifejlesztésével, törzskönyveztetésével és forgalomba hozatalával kapcsolatos szabályozások pedig egyre szigorúbbak. Igen költséges a folyamat, ami a piacon jelentős belépési korlátot is képez. Több tízmillió dollárba és sok évbe kerülne a tesztelési eljárás csak e részleges indikációnak a kiváltásához. Ráadásul mivel a terhességek 2 százalékában adódik valamilyen magzati rendellenesség, a cégek úgy gondolják: azzal, hogy ajánlanak egy gyógyszert a potenciálisan teherbe eső nők részére, megnő a veszélye annak, hogy beperlik őket a kis részben elkerülhetetlenül bekövetkező magzati problémák vagy vetélés miatt.

NINCS ELÉG ADAT. A nemzetközi publikációk szerint a metformint kipróbáló nők 70-80 százalékánál rendeződtek a ciklusok és javult az állapotuk. Ám a terhesség alatti szedés következményeiről még nincsen elég adat. Ezért a világban C kategóriásnak minősül, ami azt jelenti, hogy terhességben ellenjavallt. (De van kivétel is: Ausztráliában az Endokrin Társaság nyomására B kategóriába sorolták, azaz az orvos saját felelősségére és a beteg tájékoztatásával PCOS-os nőknek is felírhatja azt.)

Magyarországon – és másutt is – ezen felül a szakma is megosztott. Az érintettek szerint a belgyógyászok nyitottabbak, míg a nőgyógyászok körében bizonyos ellenérzések és ellenérdekeltségek is tapasztalhatók. A probléma kettős: a PCOS-sal küszködők akkor néznek szembe a bajjal, amikor már gyermeket szeretnének, így egyből nőgyógyászhoz fordulnak; ők pedig, még ha ismerik is az új kezelést, dilemmába kerülnek a gyógyszer felírásával kapcsolatban. Gyakran pedig egyszerűen elutasítók.

Ács Nándor, a SOTE nőgyógyász docense szorgalmazná a Szülészeti-Nőgyógyászati Szakmai Kollégium állásfoglalását és azt, hogy kezdeményezzék a metformin indikációjának kiterjesztését, majd a támogatását az OEP felé – bár úgy látja, a cégek számára az érintett nők piaca túl kicsi ahhoz, hogy lépjenek. Szerinte a véleményformáló nőgyógyászok valójában ismerik a szer kedvező hatásait.

Kőrösi Tamás, a győri Kaáli „lombikközpont” specialistája azonban óva int. Szerinte ha a páciens mégis ragaszkodik a gyógyszerhez, tisztában kell lennie annak kockázataival a terhességre, és célszerű egy beleegyező nyilatkozat a részéről, miszerint azokat vállalja is. „A mai világban, amikor növekszik az orvosperek száma, mindenki kellőképpen óvatos a terhességben ellenjavallt gyógyszerek felírásával. Különösen akkor, amikor a – részben meddőségi – kezeléseknek kialakult az algoritmusa, amely mindenféle komolyabb magzati ártalom nélkül, eredményesen alkalmazható” – érvel Kőrösi. A metformin felírásával Ilonának is voltak gondjai, belgyógyász sem vállalta. „A magas inzulinszint akadályozza a teherbeesést és cukorbetegséghez vezet, ennek ellenére a szakrendelésen azt mondták: majd ha terhesen – nagy valószínűséggel – cukorbeteg leszek, inzulininjekciót kapok. Miért kell ezt megvárni? Végül nem legálisan ugyan, de kérésemre egy nőorvos felírta a gyógyszert…”

A mai helyzetben valóban csak kerülő úton lehet szabályosan a pirulához jutni: belgyógyász megállapítja az inzulinrezisztenciát és 2. típusú cukorbetegség indikációjára felírja a gyógyszert, abban a hiszemben, hogy a nő nem tervez terhességet. Miután a laikusok nem ismerik a PCOS hátterét, ezt az utat aligha járják be önként. Ezért egyrészt szélesebb körű felvilágosításra van szükség, másrészt az orvosi szakma állásfoglalására és az indikáción túli gyógyszerfelírás szabályozásának rendezésére.

Paál Tamás, az OGYI főigazgatója azonban borúlátó. „Jelenleg törvény tiltja az indikáción túli rendelést, az egyetlen megoldás a klinikai vizsgálat indítása. Ezt a legtöbb orvos nem választja – ők tudják, miért. A tiltásról annak idején elmondtam a negatív véleményem, senki más nem támogatott, s a jogalkotó másképp döntött. Szerintem nem hangulatkeltésre van szükség, hanem a kérdés újratárgyalására, most, hogy végre a szakma is észrevette a két éves szabály képtelenségét” – állapítja meg. Ugyanakkor sorolja a tisztázandó kérdéseket is: Ki vállalja a felelősséget indikáción túli felírás esetére? Az eleve elzárkózó gyógyszergyártó? Az egészségügyi intézmények általános felelősségbiztosítása erre nem terjed ki. Az orvos, a beteg? Az állam, amely törvényileg tiltja a gyakorlatot? És ki finanszírozza az ilyen kezelést? Elvárnák, hogy az OEP, de ki bizonyítja be, hogy ez a kezelés valóban hasznos? S ha nincs OEP-finanszírozás, hogyan kapja meg a beteg a gyógyszert?

A páciensek persze ezeket a kérdéseket aligha tudják megválaszolni. Ilona diagnózisa is egyszerű: „Egy rossz rendszer áldozata vagyok.”