Jacques P. Tremblay professzor és munkatársai egy francia céggel együttműködve olyan enzimeket hoztak létre, amelyek kijavítják a betegségért felelős gén hibáit.
“Még mindig két-három évnyire vagyunk a sikertől, az embereken történő kipróbálás pedig még tovább tarthat” – mondta a professzor.
A Duchenne-féle izomsorvadás örökletes betegség, minden 3500. fiút érinti. Az izomsorvadás progresszív és kora gyermekkorban kezdődik, az érintettek 25 éves korukra rendszerint meghalnak. A betegséget a disztrofin gén mutációi okozzák, amelyek hatására megváltozik a gén szerkezete és nem termelődik az azonos nevű fehérje.
