Ma több ezer örökletes betegséget ismer a tudomány, ám ezek közül néhány tucat eléggé gyakori ahhoz, hogy gyógyításukhoz megérje kifejleszteni standardizált génsebészeti módszereket.#<# Sajnos a ma használatos - a hiányzó, vagy hibás géneket pótló DNS-szakaszok bevitelére szolgáló - kísérleti technológiák egyelőre nem működnek eléggé hatékonyan. A megjavított örökítőanyagot gyakran vírusokba építve próbálják bejuttatni a beteg szervezetbe, e módszer hátránya azonban, hogy az immunrendszer rendre elpusztítja az így átalakított kórokozókat. Az a terápiás technológia viszont, amelyet most a clevelandi Copernicus Therapeutics kutatói fejlesztettek ki, kiküszöböli ezt a problémát: a DNS bevitelére speciális zsírlabdacsokat használnak, amelyek megvédik a "megbütykölt" DNS-t az immunrendszer támadásaitól. Az új módszert jelenleg cisztás fibrózisban szenvedő betegeken tesztelik - e személyek egy vegyület örökletes hiánya miatt ma általában nem érik meg a harmincéves kort. A Copernicus genetikusai a kozmetikai iparból ismert liposzómákba csomagolják a DNS-t. A különbség ezekkel szemben csupán annyi, hogy e zsírtestecskék átmérője mindössze 25 nanométer (egy nanométer a milliméter egymilliomod része), míg a krémekben általában négyszer-ötször ekkora gömböcskéket alkalmaznak, egyszerűen azért, mert kisebbeket eddig nem tudtak előállítani. A Copernicus által gyártott apró liposzómák képesek áthatolni a sejthártyán és a sejtmag membránján is, ahol aztán meghatározott kinetika szerint adagolják a megjavított géneket. A módszer, úgy tűnik, működik: az orrnyálkán át adagolt anyaggal szemben eddig a 12 cisztás fibrózisos beteg egyikében sem lépett fel immunreakció, és állapotuk is javult. Amennyiben a további vizsgálatok is sikerrel járnak, a kutatók a vérzékenység, és az örökletes cukorbaj ellen is kipróbálják a labdacsokat.
- 14:30 Ilyen James Bond lenne De Niro, Trump vagy Morgan Freeman
- 14:25 Az emberekhez hasonlóan beszélgetnek az ámbráscetek
- 14:18 Francia autómatuzsálem lett a világ legszebbje
- 14:17 A kínai sajtóból derült ki, hogy „újraindult” a Budapest–Belgrád vasútvonal építése
- 14:00 Két meccs is félbeszakadt a római tenisztornán tüntetők miatt
- 13:56 Ezt jelenti Shane Tusupék kislányának különleges neve
- 13:54 Videón, ahogy ököllel esik az exének egy férfi a Pennyben
- 13:49 Metropol: Fegyházban ült Magyar Péter gazdasági vezetője – a Tisza Párt alelnöke aljas lejáratásról beszél
- 13:36 Fájdalmas áremelést kapnak a nyakukba az újautó-tulajdonosok
- 13:17 Hamarosan újra repülhet Elon Musk hatalmas rakétája
- 13:16 Az állítólagos brüsszeli beavatkozásra hivatkozva tart rendkívüli ülést a parlament
- 13:13 „A vége mindig az volt, hogy sírt valamelyikünk” – Kulcsár Edina és édesanyja annak idején azon versengtek a buszon, melyikük tud nagyobbat adni a másiknak
- 13:12 A német válogatott Eb-keretét egyesével, meghökkentő módszerekkel jelenti be a szövetség
- 13:07 Több méteres árkot hagytak fedetlenül Visegrádon, egy kis róka az életéért küzdött a mélyén
- 12:56 Pénzeső hull a Mol-vezetőkre, Csányi Sándor kapja a legtöbb jutalmat
- 09:03 Kelemen Anna azt mondja, vannak, akik már csak a hangjáról ismerik meg: Nincs mit tenni, háromhavonta nyúlok a szikéhez
- 11:27 Alig húsz perc alatt tolt be három kiló csirkés tésztát a magyar ultrafutó – aztán ment bringázni, fagyizni
- 09:20 Innen lehet megállapítani, hogy valaki pszichopata
- 07:00 42 dolgozójától vált meg az Állami Számvevőszék csoportos létszámleépítéssel
- 07:34 ValóVilág: Szimpátiaszavazás után távozott az idei évad első kiesője
- 10:19 Indul a szezon: újabb csapást mérnek a Balatonnál a vásárlók pénztárcájára
- 12:56 Pénzeső hull a Mol-vezetőkre, Csányi Sándor kapja a legtöbb jutalmat
- 10:13 Élőben közvetítette a youtuber, ahogy kábítószer hatása alatt elütött egy gyalogost
- 10:36 Molnár Áron gigantikus problémának látja, hogy Orbán-idézettel felvételiztetnek az SZFE-n
- 08:13 Utolsó másodperces védés és hétméteresek is döntöttek a kézivébé mezőnyéről
Nézd meg a legfrissebb cikkeinket a címlapon!