Ma több ezer örökletes betegséget ismer a tudomány, ám ezek közül néhány tucat eléggé gyakori ahhoz, hogy gyógyításukhoz megérje kifejleszteni standardizált génsebészeti módszereket.#<# Sajnos a ma használatos - a hiányzó, vagy hibás géneket pótló DNS-szakaszok bevitelére szolgáló - kísérleti technológiák egyelőre nem működnek eléggé hatékonyan. A megjavított örökítőanyagot gyakran vírusokba építve próbálják bejuttatni a beteg szervezetbe, e módszer hátránya azonban, hogy az immunrendszer rendre elpusztítja az így átalakított kórokozókat. Az a terápiás technológia viszont, amelyet most a clevelandi Copernicus Therapeutics kutatói fejlesztettek ki, kiküszöböli ezt a problémát: a DNS bevitelére speciális zsírlabdacsokat használnak, amelyek megvédik a "megbütykölt" DNS-t az immunrendszer támadásaitól. Az új módszert jelenleg cisztás fibrózisban szenvedő betegeken tesztelik - e személyek egy vegyület örökletes hiánya miatt ma általában nem érik meg a harmincéves kort. A Copernicus genetikusai a kozmetikai iparból ismert liposzómákba csomagolják a DNS-t. A különbség ezekkel szemben csupán annyi, hogy e zsírtestecskék átmérője mindössze 25 nanométer (egy nanométer a milliméter egymilliomod része), míg a krémekben általában négyszer-ötször ekkora gömböcskéket alkalmaznak, egyszerűen azért, mert kisebbeket eddig nem tudtak előállítani. A Copernicus által gyártott apró liposzómák képesek áthatolni a sejthártyán és a sejtmag membránján is, ahol aztán meghatározott kinetika szerint adagolják a megjavított géneket. A módszer, úgy tűnik, működik: az orrnyálkán át adagolt anyaggal szemben eddig a 12 cisztás fibrózisos beteg egyikében sem lépett fel immunreakció, és állapotuk is javult. Amennyiben a további vizsgálatok is sikerrel járnak, a kutatók a vérzékenység, és az örökletes cukorbaj ellen is kipróbálják a labdacsokat.
- 23:29 A román hátvéd hét perc alatt piros lapot kapott, de így se gáncsolta el a Tottenhamet
- 21:49 Kritikus állapotban van egy 18 éves kerékpárversenyző, miután nagyot bukott
- 21:48 Magyar Péter: Orbán Viktor haladéktalanul valljon színt Orbán Balázs ügyében
- 21:14 VSquare: A TEK védi Magyarországon Geert Wilders holland szélsőjobboldali politikust
- 21:02 Dzsudzsák: Rajtunk a sor, hogy ne csak nagy szavakat használjunk, hanem győzelmekkel bizonyítsunk
- 20:41 A nap legfontosabb hírei – 2024. szeptember 26.
- 20:28 Itt az újabb fantasztikus BL-siker, utolsó másodperces góllal nyert a Szeged
- 20:12 Gulyás Gergely: Vitnyéden semmilyen menekülttábor nem lesz
- 19:57 Mégse lesz az enyészeté Schindler gyára, ami a holokauszt mellett a viharos 20. századnak is emléket állít
- 19:30 Le akarta másolni a Dirty Dancing híres jelenetét, két foga és az orra bánta – videó
- 19:25 Szünetelteti pályafutását a női vízilabda-válogatott alapembere
- 19:21 Még mindig elérhető a kormány 187 ezer forintos albérlet támogatása, itt vannak a feltételek
- 19:18 Azt állítja a nyíregyházi gyerekgyilkos, hogy a 12 éves kislány terhes volt tőle
- 19:05 Nincs ok optimizmusra a Fradinál, a beígért karakteres játéknak még nyoma sincs
- 18:59 Metsszük vagy ne metsszük meg a fügefát?
- 16:39 „Két hét múlva kint vagyok és megöllek te kutya!” – őrjöngve támadt az őt hátba szúró vádlottakra egy férfi a debreceni bíróságon
- 13:46 Ázsia Expressz: Stohl András villantására egy játékostársa sem volt felkészülve
- 15:33 Hétfőn megkérdeztük Dézsi polgármestert, tud-e ingatlanmutyiról, kedden levették a témát a győri közgyűlés napirendjéről
- 18:17 Egymillió forintot hagyott el az utcán Rácz Jenő, jelentkeztek nála a megtalálók
- 13:05 Molnár Áron Shane Tusupnak: Egy hatalmas dolgot lenne érdemes még megtanulni. Veszíteni
- 17:53 Olimpiai aranyért kap kitüntetést a kapitány, aki ki se vitte volna Párizsba Gulyás Michelle-t
- 11:13 Orbán politikai igazgatója: ’56-ból tanulva mi nem álltunk volna ellen az orosz támadásnak
- 13:05 Elütött egy embert a 3-as metró
- 16:48 „Mi mégiscsak a szabadságharcosok népe vagyunk” - Schmidt Mária is reagált Orbán Balázsra
- 10:12 Zárszámadás: elszámolta magát a kormány
Nézd meg a legfrissebb cikkeinket a címlapon!