genom-4 (Array)
Tudomány

Génmódosítással kezeltek két leukémiás csecsemőt

24.hu
24.hu

2017. 01. 30. 13:23

Egy új tanulmányban brit kutatók arról számoltak be, hogy egy génmódosítást is tartalmazó eljárás segítségével két vérrákkal diagnosztizált csecsemőt kezeltek.
Korábban a témában:

Bár a tanulmány szerint a két alany meggyógyult, technikailag még nem beszélhetünk felépülésről, mivel a csecsemők csak 16 illetve 18 hónapja tünetmentesek. A korábbi tapasztalatok alapján a biztos gyógyuláshoz több évnyi negatív lelet szükséges – ennek ellenére az új eredmények mindenképp biztatóak.

A kezelést a CAR-T sejtterápia és egy viszonylag új génszerkesztési eljárás, a TALEN kombinációjával dolgozták ki.

A T-limfociták kezelése már egy ideje ismert immunterápiai módszernek számít, melynek során az orvosok igyekeznek rávenni a szervezetet az önvédelemre. Ehhez az orvosok eltávolítanak bizonyos mennyiségű T-limfocitát a páciens véréből, majd ezeket laboratóriumi körülmények közt “felturbózzák”, új speciális receptorokat, CAR-okat helyeznek el rajtuk.

Az új immunsejteket ezután infúzió segítségével visszahelyezik a beteg vérébe, ahol az átalakított T-limfociták immár nagyobb hatékonysággal képesek küzdeni a rák ellen.

A módszert az Egyesült Államokban, Kínában és az Egyesült Királyságban már klinikailag is tesztelik, igaz, a technika egyelőre nem vált bevett módszerré. Ennek fő oka az, hogy a korábbi vizsgálatok alapján az eljárásnak vannak hibái, éppen ezért a technika széleskörű használata előtt fontos, hogy kiküszöböljék ezeket.

A kutatók úgy vélik, hogy a problémák megkerülhetőek az olyan génszerkesztési módszerekkel, mint amilyen a CRISPR, vagy az új kezelésben is használt TALEN.

Akár egyetlen donor is elég lehet

Az új tanulmányban a szakértők rávilágítottak: komoly probléma, hogy a T-limfociták átszabását minden egyes betegnél külön kell elvégezni – ez ugyanis igen idő- és pénzigényes folyamat. Tovább nehezíti az orvosok dolgát, hogy sok esetben a betegek szervezetében már nem található megfelelő mennyiségű immunsejt a mintavételhez.

A génmódosítás azonban megoldást kínálhat. A szakértők egészséges donoroktól vettek T-limfocitákat, majd ezeken négy genetikai módosítást hajtottak végre – a négyből kettőnél a TALEN módszerét használták.

Az átalakításoknak köszönhetően sikerült az immunsejtekből univerzális T-limfocitákat létrehozni.

Az új immunsejteket így már nem fenyegette a kilökődés veszélye, bármely személybe beültethetővé váltak.

A vizsgálatban résztvevő két csecsemő – egy 18 és egy 11 hónapos gyermek – igen agresszív betegségét az új módszer mellett más kezelésekkel, például kemoterápiával és őssejt transzplantációval is kezelték. A tény, hogy a csecsemők már több mint egy éve tünetmentesek, mindenképp biztató, ugyanakkor fontos megemlíteni, hogy a kutatás mintája igen kicsi. További probléma, hogy az új eljárást más terápiákkal kombinálták, így nem lehet pontosan megállapítani, végül melyik technika is használt.

Ennek ellenére a génmódosítás CAR T-sejtterápiával való kombinációja igen ígéretes kutatási területnek tűnik, mivel a szerkesztéssel nem csupán az egyetemes CAR T-limfociták kialakítása van lehetőség, hanem az immunsejtek hatékonyságának növelésére is. Kínában például az utóbbi időben CRISPR segítségével igyekeztek megerősíteni a limfocitákat.

(Popular Science)

vissza a címlapra

Kommentek

Legfrissebb videó mutasd mind

LONDON, ENGLAND - MARCH 22:  A member of the public is treated by emergency services near Westminster Bridge and the Houses of Parliament on March 22, 2017 in London, England. A police officer has been stabbed near to the British Parliament and the alleged assailant shot by armed police. Scotland Yard report they have been called to an incident on Westminster Bridge where several people have been injured by a car.  (Photo by Carl Court/Getty Images)
Nézd meg a legfrissebb cikkeinket a címlapon!
24-logo

Engedélyezi, hogy a 24.hu értesítéseket
küldjön Önnek a kiemelt hírekről?
Az értesítések bármikor kikapcsolhatók
a böngésző beállításaiban.