genom-4 (Array)
Tudomány

Génmódosítással kezeltek két leukémiás csecsemőt

24.hu
24.hu

2017. 01. 30. 13:23

Egy új tanulmányban brit kutatók arról számoltak be, hogy egy génmódosítást is tartalmazó eljárás segítségével két vérrákkal diagnosztizált csecsemőt kezeltek.
Korábban a témában:

Bár a tanulmány szerint a két alany meggyógyult, technikailag még nem beszélhetünk felépülésről, mivel a csecsemők csak 16 illetve 18 hónapja tünetmentesek. A korábbi tapasztalatok alapján a biztos gyógyuláshoz több évnyi negatív lelet szükséges – ennek ellenére az új eredmények mindenképp biztatóak.

A kezelést a CAR-T sejtterápia és egy viszonylag új génszerkesztési eljárás, a TALEN kombinációjával dolgozták ki.

A T-limfociták kezelése már egy ideje ismert immunterápiai módszernek számít, melynek során az orvosok igyekeznek rávenni a szervezetet az önvédelemre. Ehhez az orvosok eltávolítanak bizonyos mennyiségű T-limfocitát a páciens véréből, majd ezeket laboratóriumi körülmények közt “felturbózzák”, új speciális receptorokat, CAR-okat helyeznek el rajtuk.

Az új immunsejteket ezután infúzió segítségével visszahelyezik a beteg vérébe, ahol az átalakított T-limfociták immár nagyobb hatékonysággal képesek küzdeni a rák ellen.

A módszert az Egyesült Államokban, Kínában és az Egyesült Királyságban már klinikailag is tesztelik, igaz, a technika egyelőre nem vált bevett módszerré. Ennek fő oka az, hogy a korábbi vizsgálatok alapján az eljárásnak vannak hibái, éppen ezért a technika széleskörű használata előtt fontos, hogy kiküszöböljék ezeket.

A kutatók úgy vélik, hogy a problémák megkerülhetőek az olyan génszerkesztési módszerekkel, mint amilyen a CRISPR, vagy az új kezelésben is használt TALEN.

Akár egyetlen donor is elég lehet

Az új tanulmányban a szakértők rávilágítottak: komoly probléma, hogy a T-limfociták átszabását minden egyes betegnél külön kell elvégezni – ez ugyanis igen idő- és pénzigényes folyamat. Tovább nehezíti az orvosok dolgát, hogy sok esetben a betegek szervezetében már nem található megfelelő mennyiségű immunsejt a mintavételhez.

A génmódosítás azonban megoldást kínálhat. A szakértők egészséges donoroktól vettek T-limfocitákat, majd ezeken négy genetikai módosítást hajtottak végre – a négyből kettőnél a TALEN módszerét használták.

Az átalakításoknak köszönhetően sikerült az immunsejtekből univerzális T-limfocitákat létrehozni.

Az új immunsejteket így már nem fenyegette a kilökődés veszélye, bármely személybe beültethetővé váltak.

A vizsgálatban résztvevő két csecsemő – egy 18 és egy 11 hónapos gyermek – igen agresszív betegségét az új módszer mellett más kezelésekkel, például kemoterápiával és őssejt transzplantációval is kezelték. A tény, hogy a csecsemők már több mint egy éve tünetmentesek, mindenképp biztató, ugyanakkor fontos megemlíteni, hogy a kutatás mintája igen kicsi. További probléma, hogy az új eljárást más terápiákkal kombinálták, így nem lehet pontosan megállapítani, végül melyik technika is használt.

Ennek ellenére a génmódosítás CAR T-sejtterápiával való kombinációja igen ígéretes kutatási területnek tűnik, mivel a szerkesztéssel nem csupán az egyetemes CAR T-limfociták kialakítása van lehetőség, hanem az immunsejtek hatékonyságának növelésére is. Kínában például az utóbbi időben CRISPR segítségével igyekeztek megerősíteni a limfocitákat.

(Popular Science)

vissza a címlapra

Kommentek

Legfrissebb videó mutasd mind

Nantes, 2017. február 26.
Marine Le Pen, a francia jobboldali Nemzeti Front (FN) elnökének és államfőjelöltjének támogatói a párt választási kampánygyűlésén 2017. február 26-án. A kétfordulós francia elnökválasztás első fordulóját április 23-án rendezik. (MTI/EPA/Eddy Lemaistre)
Nézd meg a legfrissebb cikkeinket a címlapon!
24-logo

Engedélyezi, hogy a 24.hu értesítéseket
küldjön Önnek a kiemelt hírekről?
Az értesítések bármikor kikapcsolhatók
a böngésző beállításaiban.