Bár a tanulmány szerint a két alany meggyógyult, technikailag még nem beszélhetünk felépülésről, mivel a csecsemők csak 16 illetve 18 hónapja tünetmentesek. A korábbi tapasztalatok alapján a biztos gyógyuláshoz több évnyi negatív lelet szükséges – ennek ellenére az új eredmények mindenképp biztatóak.
A T-limfociták kezelése már egy ideje ismert immunterápiai módszernek számít, melynek során az orvosok igyekeznek rávenni a szervezetet az önvédelemre. Ehhez az orvosok eltávolítanak bizonyos mennyiségű T-limfocitát a páciens véréből, majd ezeket laboratóriumi körülmények közt “felturbózzák”, új speciális receptorokat, CAR-okat helyeznek el rajtuk.
Az új immunsejteket ezután infúzió segítségével visszahelyezik a beteg vérébe, ahol az átalakított T-limfociták immár nagyobb hatékonysággal képesek küzdeni a rák ellen.
A módszert az Egyesült Államokban, Kínában és az Egyesült Királyságban már klinikailag is tesztelik, igaz, a technika egyelőre nem vált bevett módszerré. Ennek fő oka az, hogy a korábbi vizsgálatok alapján az eljárásnak vannak hibái, éppen ezért a technika széleskörű használata előtt fontos, hogy kiküszöböljék ezeket.
A kutatók úgy vélik, hogy a problémák megkerülhetőek az olyan génszerkesztési módszerekkel, mint amilyen a CRISPR, vagy az új kezelésben is használt TALEN.
Akár egyetlen donor is elég lehet
Az új tanulmányban a szakértők rávilágítottak: komoly probléma, hogy a T-limfociták átszabását minden egyes betegnél külön kell elvégezni – ez ugyanis igen idő- és pénzigényes folyamat. Tovább nehezíti az orvosok dolgát, hogy sok esetben a betegek szervezetében már nem található megfelelő mennyiségű immunsejt a mintavételhez.
A génmódosítás azonban megoldást kínálhat. A szakértők egészséges donoroktól vettek T-limfocitákat, majd ezeken négy genetikai módosítást hajtottak végre – a négyből kettőnél a TALEN módszerét használták.
Az új immunsejteket így már nem fenyegette a kilökődés veszélye, bármely személybe beültethetővé váltak.
A vizsgálatban résztvevő két csecsemő – egy 18 és egy 11 hónapos gyermek – igen agresszív betegségét az új módszer mellett más kezelésekkel, például kemoterápiával és őssejt transzplantációval is kezelték. A tény, hogy a csecsemők már több mint egy éve tünetmentesek, mindenképp biztató, ugyanakkor fontos megemlíteni, hogy a kutatás mintája igen kicsi. További probléma, hogy az új eljárást más terápiákkal kombinálták, így nem lehet pontosan megállapítani, végül melyik technika is használt.
Ennek ellenére a génmódosítás CAR T-sejtterápiával való kombinációja igen ígéretes kutatási területnek tűnik, mivel a szerkesztéssel nem csupán az egyetemes CAR T-limfociták kialakítása van lehetőség, hanem az immunsejtek hatékonyságának növelésére is. Kínában például az utóbbi időben CRISPR segítségével igyekeztek megerősíteni a limfocitákat.
