Az amerikai Élelmiszer-, és Gyógyszerengedélyezési Hivatal (FDA) a ritka betegségek kezelésére szolgáló, különleges gyógyszerként engedélyezte a Massachusets-i Advanced Cell Technology nevű cég által kidolgozott őssejtterápiát. A “különleges gyógyszer” besorolás, amelyet a 200 000 amerikai állampolgárnál kevesebb pácienst érintő betegségek kezelései kaphatnak meg, azért fontos, mert ezzel megnyílik a hozzáférés egy elkülönített pénzügyi alaphoz, valamint biztosítja, hogy a terápiát hét éven keresztül a minősítést megkapó cég végezhesse.
A jelenleg gyógyíthatatlan, főként fiatalokat érintő betegség a látóidegsejtek pusztulásvával jár és végül vaksághoz vezet. Az őssejteket, amelyek a hólyagcsíra állapot előtti embriókból származnak, arra szeretnék használni, hogy a szemben a pigmenteket és csapokat tartalmazó, ún. pigment-epitálsejteket pótólják velük. A kutatók reményei szerint a sejtek pótlásával megelőzhető a csapok és pálcikák pusztulása. A terápiát állatokon már tesztelték korábban, a biztató eredmények vezettek odáig, hogy engedélyezésre került az eljárás embereken való kipróbálása is.
