A húszéves kutatással és folyamatos kalapozással előállított IMC-C225 teljesen egészségessé visszavarázsolni nem képes a betegeket. Amit a gyógyszer tud, hogy bizonyos ráktípusok esetében – vastagbél-, fej-, nyak, tüdőrák – az eddigi szereknél nagyobb százalékban képes a betegek állapotát stabilizálnia, a daganatok növekedését megállítania, sőt a daganatok egyes esetekben 50-80 százalékkal is csökkentek. A betegséget tehát a cukorbetegséghez hasonló szintre lehet visszakényszeríteni: együtt lehet vele élni, és négy-öt hetente van csak szükség egy adag C225-re, amelyet a kúra alatt intravénásan juttatnak a szervezetbe.
A rákellenes háborút Nixon elnök hirdette megA rákkutatás amerikai történetében a fordulópont 1971 volt, amikor Nixon elnök nemzeti háborút indított a halálos kór ellen, és a kutatások koordinálására és támogatására felállították a Nemzeti Rákkutató Intézetet. A küzdelem nehézségét jelzi, hogy a rák tulajdonképpen 400, különböző gének és növekedési faktorok kombinációjaként keletkező betegség. A kutatás nehézségét pedig jól jelzi, hogy jelenleg az USA-ban 402 rákgyógyszer előállításán dolgoznak, ám a statisztikák szerint a laboratóriumokban előállított 5000 gyógyszer közül átlagosan egy kerül kereskedelmi forgalomba.
Minden kezdet nehéz
Dr. John Mendelsohn 1980-ban fedezte fel, hogy az úgynevezett epidermális növekedési faktor (EGF) hatásos alapanyagul szolgálhatna egy rákellenes gyógyszerhez. Úgy találta, hogy fej-, nyak-, bélrendszeri, tüdő-, vese-, mell- és prosztatarák esetében a rákos sejtek EGF termelése megnő, és a magas EGF-fel rendelkező betegek kilátásai nagyon csekélyek. Ezért úgy vélte, hogy a betegség terjedése megállítható, ha az EGF-et megkötő és termelésüket fokozó receptorokat eltömi, tulajdonképpen úgy mintha egy lyukba rágógumit tömnénk.
A szakma kétkedve fogadta az orvos elméletét, és nem támogatta a Nemzeti Rákkutató Intézet sem. Mendelsohn magánszemélyek adományaiból folytatva kutatásait, 1983-ban meg tudta állítani egerekbe ültetett emberi eredetű daganatok továbbterjedését. Az eredmény publikálása után a rákkutató intézet már hajlandó volt finanszírozni a kutatások folytatását, és 1988-ra tulajdonképpen elkészült egy ígéretes gyógyszer. A klinikai tesztelések és a kereskedelmi forgalomba hozatal azonban még hátra volt.
Biotech startup cég kerestetik
Mendelsohn és a Hybritech nevű san diegoi startup cég találkozása ígéretesen indult, hiszen mindketten hittek a gyógyszer sikerében. A preklinikai tesztelések már ekkor elkezdődhettek volna, a céget azonban 1992-ben felvásárolta a neves Eli Lilly gyógyszergyár, aki úgy döntött, hogy a C225 szabadalmára nincs szüksége, nem illik profiljába. A jogok újra visszaszálltak Mendelsohnra.
Az orvos egy barátján keresztül még ugyanabban az évben kapcsolatba került egy másik, szintén komoly finanszírozási problémákkal küzdő biotech céggel, a manhattani ImClone Systems-szel. A némi kockázati tőkével és nyilvános részvénykibocsátással pénzhez jutó társaság megvásárolta egy csődbe ment computer-chip gyártó cég telephelyét, és némi átalakítás után azonnal hozzá is kezdett a klinikai teszteléshez.
A tesztelés azonban rendkívüli türelmet igénylő, sok pénzt felemésztő folyamat, így nem csoda, hogy amikor 1994-ben a biotech cégek tőzsdei árfolyama összeomlott, és a kibocsátási árfolyamának felére esett vissza az ImClone ára is, a cég a csőd közelébe került. A vállalatnak elfogyott az összes készpénze, kénytelen volt leépíteni munkaerejének harmadát, de a szorult helyzet ellenére mégis úgy döntött, hogy nem adják el magukat nagyobb gyógyszergyárnak.
A kitartás meghozta gyümölcsét
“Ha az első klinikai tesztek bizonyítják a gyógyszer sikerét, megoldódnak a finanszírozási gondok is” – vélekedtek az ImClone vezetői. Igazuk lett: amikor nyilvánosságra hozták, hogy az első fázisban vizsgált 12 beteg közül kettő, nyak- és fejrákban szenvedő daganata lényegesen kisebbé vált, a nagy gyógyszergyárak sorra megkörnyékezték a kis biotech céget, és látványos felívelésbe kezdett a tőzsdei árfolyam is. Ők azonban amerikai jogaikat semmiképpen sem akarták eladni, az európai szabadalmi jogokat viszont értékesítették a német Merck gyógyszergyárnak.
1999 októberében 125 olyan betegen próbálták ki a szert, akiken a jelenleg elérhető legjobb kemoterápia már nem segített, és az orvosok már csak hónapokat jósoltak nekik. A páciensek közül 27-nek a daganata felére csökkent. 2000 tavaszán a tesztelés második fázisában 40, előrehaladott szakaszban lévő betegen kísérleteztek, ők a C225-öt kemoterápiával párosítva kapták meg. Közülük ötnél a daganat több mint 50 százalékkal kisebb lett, további 16-nak az állapota pedig stabilizálódott. A betegek 32,5 százalékának meghosszabbodott az élete legalább egy évvel, ugyanez az arány a kemoterápia esetében eddig 18 százalék volt. A kutatók szerint a szer még hatásosabb lenne, ha a betegség korai szakaszában jutnának hozzá a rászorulók.
A szabadalmaztatásra várva
Az amerikai gyógyszerszabadalmi hatóság (FDA) jövő februárra ígérte, hogy dönt a szer sorsa felől. Bár semmi garancia a jóváhagyásra, az ImClone 50 millió dollár értékű gyár építésébe kezdett, és ez év augusztusában el is kezdik a szer nagy mennyiségben történő gyártását. Elemzői számítások szerint a szer páciensenként várhatóan 10-15 ezer dollárba kerül majd, ha bejön csak a vastagbélrák utáni forgalom elérheti az 500 millió dollárt. Merész számítások szerint a cég teljes éves forgalma akár egy milliárd dollárra is rúghat rövid időn belül. Mendelsohn doktor addig is aktívan népszerűsíti gyógyszerét, és újabb kutatásokra gyűjt felajánlásokat.
